杜氏肌营养不良症(DMD)目前以对症治疗为主。地夫可特(去氟可特)是糖皮质激素类药物,生产商是PTC Therapeutics,2017年获批治疗DMD。近日,地夫可特又获批了治疗2岁以上儿童患者的适应症。
ICER采用证据评定矩阵对泼尼松和地夫可特进行证据分级比较,但是可参考的随机试验样本量很少,时间也有限。分别从肌肉强度、运动机能、移动损失、肺功能、不良事件(AE)来评估两者临床疗效的优劣势。地夫可特在改善肌肉功能方面比泼尼松有优势,但优势不明显,尤其在改善肺功能方面没有明显优势。
本文选取评估报告中的不良事件(AEs)为例,从随机对照试验(RCT)角度对泼尼松和地夫可特进行比较评估。大部分试验收集到的不良事件以轻度、中度为主,死亡人数也各只有1例。泼尼松因不良事件导致试验终止的案例比地夫可特多,但没有统计学意义的研究报道。
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