Ocaliva是在最近几年中被美国FDA批准用于治疗原发性胆汁性肝硬化，一直以来这项疾病都没有一个很好的治疗药物，但是在这之前UDCA是唯一获批的治疗药物，同是也是有很多患者都出现了无法耐受或者治疗不佳的状况。在2016年期间Intercept制药公司宣布，Ocaliva（obeticholicacid）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于单药治疗无法耐受熊去氧胆酸（UDCA）的原发性胆汁性肝硬化（简称PBC，又名原发性胆汁性胆管炎）成人患者，或联合UDCA治疗UDCA疗效不佳的PBC成人患者。Ocaliva属于法尼醇X受体（FXR）激动剂，而FXR是肝脏和肠道表达的一种核受体，对胆汁酸、炎症、纤维化和代谢通路具有关键调控作用。
Intercept制药公司专注于开发治疗非病毒性、进行性肝病的新药并将其推广上市，“Intercept的创办理念是以FXR为靶点会使治疗选择有限甚至没有治疗选择的肝病患者获益，Ocaliva的获批标志着我们10年多的付出和努力取得了巨大成功，”Intercept公司的首席执行官兼总裁Mark Pruzanski博士说。“我们非常高兴Ocaliva获得了FDA批准用于治疗PBC，为此，我们要感谢在世界各地参与我们临床试验的所有患者和研究者。” FDA依据患者的碱性磷酸酶（ALP）下降，经加速审批程序批准了Ocaliva用于治疗PBC。不过，目前尚未确定该药能否提高患者生存率或改善疾病相关症状。对Ocaliva用于治疗该适应症的进一步批准可能取决于验证性试验对临床获益的验证与描述。
在Ocaliva药品获批之前，UDCA是唯一获批用于治疗PBC的药物，有PBC患者都无法耐受UDCA或者接受UDCA治疗时疗效不佳，因此Ocaliva的获批满足了这些患者此前未被满足的重大需求。美国肝病研究学会前主席John Vierling博士表示。“Ocaliva在降低ALP方面的改进具有临床意义（ALP是一种用于跟踪PBC患者疾病进展的生物标志物）。ocaliva治疗的最常见副作用是瘙痒，瘙痒也是pbc的常见症状，但与疾病阶段或结果无关。不过接受剂量滴定治疗方案（1天1次5毫克增加至1天1次10毫克）的患者一般都较少出现与ocaliva治疗相关的瘙痒，其中只有1%的患者因为瘙痒而退出临床试验。患者在试验中出现的其他副作用包括疲劳、腹部疼痛与不适、皮疹、口咽疼痛、头晕、便秘、关节痛、甲状腺功能异常和湿疹。
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