多发性骨髓瘤是一种常见的血液系统恶性肿瘤,多发性骨髓瘤是在非霍奇金淋巴瘤之后的第二多发的血液系统恶性肿瘤,主要是以骨髓中克隆性浆细胞恶性增殖为特征,该病多发于中、老年人,大约80%的患者超过60岁,男性略多于女性。随着中国人口的老龄化,骨髓瘤的发病率呈逐年增加的趋势。
骨髓瘤起病徐缓,早期无明显症状,容易被误诊。多数患者在初次诊治时,病情已经较重,并累及多个器官。骨髓瘤危害巨大,患者常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害,导致相关器官或组织损伤。骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞,使骨质溶解、破坏,骨骼疼痛是最常见的症状,多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤细胞对骨质破坏,引起病理性骨折,可多处骨折同时存在,严重者甚至会截瘫,极大地影响患者生存质量。患者免疫功能低下,常出现反复的感染。在硼替佐米问世之前,多发性骨髓瘤是该类疾病患者的梦魇。硼替佐米作为骨髓瘤的突破性药物,其优势主要表现在以下方面:
1、起效快,仅需约1个月即可起效;
2、疗效显著,联合用药,缓解率可达80%以上,完全缓解率到30-40%。发表在2017年《柳叶刀》的SWO S0777研究显示,硼替佐米联合来那度胺和地塞米松(BRD)方案比来那度胺联合地塞米松(RD)方案,患者中位生存期延长了11个月,BRD方案组患者中位生存期达75个月;
3、安全性高,可应用于肾功能不全患甚至肾衰患者,疗效与肾功能正常患者相当,并且能够逆转肾功能;
4、大都是以硼替佐米为基础治疗来增加能够显著增加干细胞采集量,并且显著加快干细胞采集速度。经过了多项国际临床研究证明,含有硼替佐米的方案的疗效明显优于传统化疗方案,能够显著提高患者的完全缓解率、延长患者生存期、改善生存质量。硼替佐米贯穿骨髓瘤的诱导、巩固、维持全程治疗,业也已成为成为治疗骨髓瘤的首选一线治疗方案。
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