骨髓纤维化简称为髓纤,该疾病是一种非常少见的疾病。目前发病的原因还不确定。但是典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。原发性骨髓纤维化症状是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病。然而原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗,包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。
2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化(MF)患者。2017年3月10日,鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)患者的治疗。
MF感染相关不良有尿路感染、带状疱疹、脓毒症、结核,血液淋巴系统不良反应有贫血、血小板减少症、中性粒细胞减少症,流血相关的不良反应有颅内出血、胃肠出血、瘀伤其他出血(包括鼻出血、术后出血和血尿),代谢与营养失调不良反应有体重增加、高胆固醇血症,神经系统不良反应有头晕、头痛,胃肠道不良反应有腹胀、便秘,肝脏不良反应有丙氨酸转氨酶升高、天冬氨酸转氨酶增高,血管不良反应有高血压。
骨髓纤维化(MF)是一种攻击性、持续性、衰弱性的血液系统恶性肿瘤,中高危患者的中位生存期仅为2-4年。严重影响患者生活质量,脾脏相关的症状有早饱、腹部不适、腹部疼痛,预后体质相关的症状有夜汗、体重下降和发烧,其他症状包括骨痛、疲劳、活力下降、失眠等,其中疲劳是十分常见的症状。
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