急性髓系白血病因FLT3基因突变有1/3的成人患者,在临床试验中数据显示,FLT3突变阳性的AML成人患者中,标准诱导治疗基础上加用多靶点小分子FLT3抑制剂雷德帕斯延长了无事件生存期和总生存期。目前雷德帕斯药品已经被美国FDA获得批准用于治疗急性髓系白血病的患者群体。有专家学者建议在标准诱导治疗基础上加用雷德帕斯以治疗新诊断的FLT3突变阳性AML成人患者。
美国FDA还批准将雷德帕斯用于治疗晚期全身性肥大细胞增多症(systemic mastocytosis, SM),SM是一组以多种组织中出现肥大细胞过度积聚为特点的疾病;FDA做出该决定依据的是一项试验的结果,该试验显示雷德帕斯改善了2/3此类患者的血细胞减少和肝功能,证实了一项更早期试验的结果。患者对雷德帕斯的耐受性良好,主要不良反应是1-2级恶心/呕吐和轻度血细胞减少。
由于晚期系统性肥大细胞增生症的细胞减灭治疗可减轻器官功能障碍,改善生存质量,以及限制疾病进展直至找到适合异基因造血干细胞移植的供者。雷德帕斯是一种多激酶抑制剂,它能有效治疗有野生型或突变型KIT(如,KITD816V)的SM。一项近期的Ⅱ期研究发现,雷德帕斯改善了2/3晚期SM患者的器官损伤测量指标(如,血细胞减少、肝功能检查结果),中位总生存期大于3年,这证实了来自一项更早期试验的类似发现。患者对该药的耐受性良好,主要不良反应为1-2级恶心/呕吐或轻度血细胞减少。美国FDA在今年早些时候批准了将雷德帕斯用于晚期SM的治疗。
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