多发性骨髓瘤是由浆细胞异常增殖而导致的一种恶性疾病，也是成为了恶性浆细胞瘤多发于中老年人，随着我国人口老龄化速度加剧，MM的发病率不断上升，目前是血液系统中发病率排名第2的肿瘤，仅次于白血病。MM目前仍无法治愈，但是存在有能够缓解病情的来那度胺治疗药物改善患者的生存。
作为免疫调节药物，来那度胺对MM有着神奇的功效，它能够抑制肿瘤血管的生成、刺激T淋巴细胞的产生和直接作用于肿瘤细胞，使得肿瘤细胞无法得到营养而被“饿死”。该药由美国新基公司研发，最早在2005在美国获批上市，当时主要用于骨髓增生异常综合征（MDS），之后又被FDA扩大用于治疗MM和套细胞淋巴瘤（MCL）等，于2013年在中国上市。
来那度胺是一种免疫调节类药物，该药具备多种作用机制，在体外研究中，来那度胺有三种主要的作用:1）直接抗肿瘤作用2）抑制血管生成3）免疫调节。在体内，来那度胺通过抑制骨髓基质细胞的支持，抗血管生成和抗破骨作用，以及免疫调节活性，直接或间接诱导肿瘤细胞的凋亡。
在来那度胺的分子水平上，来那度胺已被证明与泛素E3连接酶相互作用并靶向该酶降解Ikaros转录因子IKZF1和IKZF3。这一机制是出乎意料的，因为它表明来那度胺的主要作用是重新定位酶的活性，而不是阻断酶或信号通路的活性，从而代表一种新的药物作用模式。这种机制的一个更具体的含义是，来那度胺的致畸和抗肿瘤性质是可以被分离。因此后期来那度胺逐渐从血液肿瘤应用逐渐扩展至实体肿瘤治疗。
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