在11月期间,美国FDA已经批准了Vitrakvi用于治疗携带特定遗传特征的成人和儿童癌症患者。Vitrakvi已经是应用到不同类型的肿瘤批准的第二个癌症治疗药。Vitrakvi用于治疗TRK融合癌——一种携带神经营养性受体酪氨酸激酶(neurotrophic receptor tyrosine kinase,NTRK)基因融合而无已知的获得性抗性突变,转移性的或手术切除可能导致严重病状,目前没有满意的替代治疗或治疗后可能恶化的实体肿瘤成人和儿童患者。其成功意义重大。
这类药物的开发需招募患有不同肿瘤而有共同基因突变的患者。在十年前,由于人们对这种癌症基因突变知之甚少,显然这是不可能实现的。研究表明,编码TRK蛋白的NTRK基因可以异常地与其它基因融合,从而产生支持肿瘤生长的信号。NTRK融合很罕见,但存在于身体许多部位出现的癌瘤中。在Vitrakvi获准之前,对于表达这种突变的癌症,例如乳腺类似物分泌癌、细胞或混合先天性中胚层肾瘤和婴儿纤维肉瘤都没有治疗手段。
在临床试验中接受Vitrakvi的患者报告的常见副作用包括疲劳、恶心、咳嗽、便秘、腹泻、头晕、呕吐以及肝脏中AST(谷草转氨酶)和ALT(谷丙转氨酶)水平升高。医务人员应该在治疗的第一个月内每两周监测患者的ALT和AST肝脏检查数据,随后每月和根据临床需要进行监测。孕妇或哺乳期妇女不应服用Vitrakvi,因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。患者应报告神经系统反应的征兆,如头晕等。
LOXO-101是一款全新的药物主要是针对了十七种不同的肿瘤的口服靶向药物。只要有NTRK基因融合,就可以使用Vitrakvi进行治疗。对于局部晚期或转移性实体瘤患者,以及外科手术暂时无法切除的肿瘤或外科禁忌症无法手术的病人,Vitrakvi的官方有效率75% 。
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