普钠替尼是一种新型的激酶抑制剂，它的药品结构与伊马替尼非常相似。有医疗研究人员调查显示，普钠替尼可用于抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当ponatinib达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变的亚克隆生长。到完全细胞遗传学缓解；40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR）；24％（n=64）达到分子学缓解；在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到主要细胞遗传学缓解，5年时达到主要分子学缓解的患者估计有59％持续缓解。
PACE试验是接受过2到3次TKI治疗CP-CML患者中进行的时间最长规模最大的研究之一，这些发现为医生提供了有关ponatinib的临床获益和安全性的最新信息，主要作者Eduardo Cortes在一份声明中表示。最终的PACE结果表明，ponatinib为这一人群提供了持续的、有临床意义的缓解。在270名患者组成的队列中，超过90％的患者曾接受过至少2次TKI治疗。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。
关键II期PACE试验评估普纳替尼的起效剂量为45mg每日一次的功效和安全性。然而，对PACE数据的后期分析表明，动脉血栓事件（AOE）可能与剂量有关，预计每日剂量强度减少15mg，可使AOE风险降低约33％。研究人员于2013年10月实施了剂量减量，以降低包括AOE在内的血栓事件风险。
2012年12月普纳替尼Ponatinib（Iclusig）获准用于对既往酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞性白血病(CML)，以及对既往TKI治疗耐药或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病。那么在目前市场上45mg普钠替尼的价格是多少呢？
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