CML又被称为是慢性粒细胞白血病,在我国白血病大约占有70%左右的比例。因为慢性粒细胞白血病的DNA的异常随时会突变的,这种变使机体产生BCR-ABL1蛋白,这种蛋白质会导致骨髓开始产生异常的白细胞,这些就是CML细胞,它们从你的骨髓中挤出健康的白细胞,导致白血病。
普纳替尼于2012年12月14日获FDA批准上市,用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病(CML)或费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的治疗,也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)耐药或不耐受的CML 或Ph+ALL患者的治疗。
普纳替尼在CML和Ph+ALL患者中的安全性和有效性在一个单臂、开放、国际、多中心试验中进行了评估。所有患者均接受普纳替尼(每次45mg,每日一次)治疗。CP-CML的主要疗效终点是主要细胞遗传学反应(MCyR),包括完全和部分细胞遗传学反应(CCyR和PCyR)。AP-CML、BP-CML和Ph+ALL的主要疗效终点均为主要血液学反应(MaHR),定义为完全血液学反应(CHR)或无白
血病证据(NEL)。治疗CML的药物已经被广泛应用了,在目前为止45mg普纳替尼的价格为753美元。
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