去年11月, Vitrakvi(larotrectinib,拉罗替尼)就已经被 FDA 批准上市,用于治疗携带NTRK 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。拉罗替尼标靶TRK基因,对成人或儿童患有局部晚期或转移性肿瘤,包括结肠、肺、胰腺、甲状腺、唾液和胃肠癌等17种癌症有效,总缓解率达75%。
TRK基因,全名原肌球蛋白受体激酶,包含NTRK1、2、3三种基因类型,能够编码高亲和力的神经生长因子受体(TRKA,B,C蛋白)。该基因与其他类基因的异常融合(如MRRIP-NTRK1 、CD74-NTRK1)可以导致结构性的 TRK 激酶活性的改变,从而发挥癌基因的作用。其在很多肿瘤中都有检出率。
FDA的批准是依据一组55位患者参与的临床试验,这55位不同癌症种类的患者的总体缓解率是75%,其中,22%完全缓解,53%部分缓解。响应持续时间为6个月或更长时间的达73%,9个月或更长时间为63%,更有39%的患者为12个月或更长时间。
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