Xospata(gilteritinib)是安斯泰来研发的靶向FMS样三型受体酪氨酸激酶(FLT3)的小分子抑制剂,于2018年底获得FDA批准用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓细胞性白血病(AML)。该药是FDA批准用于复发性或难治性AML患者群体的首个FLT3靶向制剂。Gilteritinib已经证明具有抑制FLT3内部串联复制和FLT酪氨酸激酶结构域突变的活性,这两个突变存在于大约三分之一的AML患者中。
此次会议上公布了gilteritinib在总生存期(OS)上的出色效果。接受gilteritinib治疗的带有FLT3基因突变的晚期AML患者,中位OS为9.3个月,而接受补救性化疗(salvagechemotherapy,指在其他疗法都不起效时使用的化疗)的对照组,中位OS为5.6个月。此外,治疗组至少存活一年的概率是37%,为对照组(17%)的两倍有余。
FLT3属于Ⅲ型受体酪氨酸激酶,其突变是造成多种恶性血液肿瘤的关键因素。FLT3靶标作为重要的受体酪氨酸激酶已应用于急性髓细胞性白血病的治疗并引起广泛关注。
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