再生障碍性贫血是一种以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染表现的疾病。目前关于这种疾病具体的发病原因还不是很清楚。这种疾病如果没有治疗死亡风险将在五年过半，尤其是中重度以上的再生障碍性贫血死亡率更高。对于这种疾病我们临床上主要采用的是免疫治疗，但是如果对免疫治疗未响应，我们该怎么办呢？
2014年2月3日，葛兰素史克宣布，FDA授予艾曲波帕(Eltrombopag)突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血(SAA)患者的血细胞减少。突破性治疗药物资格是FDA最新的计划，旨在加快用于严重或危及生命疾病药物的开发和审评。当年8月，FDA批准其Promacta（eltrombopag，艾曲波帕）的补充新药申请，一日1次用于对免疫抑制疗法（IST）响应不足的重型再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症（cytopenia）的治疗。
目前艾曲博帕已经成为替代基因免疫治疗的新再生障碍性贫血患者的治疗选择。在各个方面都已经全面优于免疫治疗。如果没有在确诊病情后的第一时间进行治疗的话，那些对初始IST响应不充分的患者中，大约40%的人将在确诊5年内死于感染或出血。所以患者在确诊后请在第一时间与我们康安途海外医疗联系选择性价比最高的艾曲博帕版本治疗。
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