非酒精性脂肪性肝炎仅有的新药奥贝胆酸上市了吗？

　　Intercept Pharma是一家专注于开发和商业化新型疗法治疗进展性、非病毒性肝病的生物制药公司。近日，该公司公布了obeticholic acid（奥贝胆酸，OCA）治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的关键性III期临床研究REGENERATE的积极数据。 该研究在NASH导致的第2阶段或3阶段肝纤维化患者中开展，评估了两种剂量OCA（10mg和25mg，每日一次）相对于安慰剂的疗效和安全性。主要疗效分析中，在预先计划的18个月中期分析时，与安慰剂相比，每日一次25mg剂量0CA达到了纤维化改善（≥1个阶段）并且NASH没有恶化的主要终点（p=0.0002）。但是与安慰剂组相比，25mg剂量OCA治疗组有更高比例的患者达到NASH消除且肝脏纤维化没有恶化的主要终点，但数据没有达到统计学意义。

　　目前，OCA（品牌名：Ocaliva）已获批治疗原发性胆管炎（PBC），这是一个治疗人群相对较小的适应症，并且药物标签中携带一则黑框警告。 根据该公司之前与美国FDA达成的一致意见，为了达到主要目标，该研究必须达到两个主要终点中的一个。根据这些结果，Intercept公司已计划在2019年下半年在美国和欧洲提交OC的上市申请文件。截至目前，OCA仍然是唯一一种获FDA授予治疗伴纤维化NASH突破性药物资格（BTD）的实验性药物。来自REGENERATE研究的结果将在欧洲肝脏研究协会（EASL）2019年国际肝脏大会上公布。

　　Intercept公司总裁兼首席执行官Mark Pruzanski表示，“非酒精性脂肪性肝炎是一种毁灭性疾病，在未来几年有望成为肝移植的主要原因。REGENERATE研究是在NASH引起的肝纤维化患者中开展并取得成功的首个大规模关键性III期研究。今天报告的积极顶线数据支持了我们的信念，即OCA将成为获批治疗因NASH而导肝纤维化患者的首个药物。我们对参与这项研究的患者和研究人员深表感谢。”