PD-1抗体、PD-L1抗体单独使用，在绝大多数晚期实体瘤中，有效率只有20%-30%；但是，一旦起效，大部分病友疗效相当持久，甚至有少数病友可以实现临床治愈——有效率低，一旦有效获益很大，这就像中奖率很低但是中奖金额极高的彩票，让人又爱又恨。为了预测PD1抑制剂的疗效，科学家已经发现了很多指标：PD-L1表达、MSI、dMMR、TMB、TIL、肠道菌群、PBRM1突变、EB病毒感染等等。这其中，最广谱、预测能力最强的指标大约就是TMB检测了。
TMB越高，意味着肿瘤里突变的数目和种类越多，意味着导致肿瘤生长出来的癌基因很多。一般靶向药只能针对其中一个或者若干个靶点，如果肿瘤里癌基因太多，就覆盖不过来了，因此疗效就打折扣。从上述理论分析中，我们可以推测，对于靶向驱动基因的靶向药而言，TMB越高，疗效很可能是越差的。
TMB除了可以预测PD1免疫治疗疗效、可以预测靶向药疗效外，还可以预测辅助化疗的疗效。
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