去年11月，Larotrectinib在美获批上市，成为第一款在FDA批准时就可以“不限癌种”地对多种携带NRTK基因融合的实体瘤进行治疗的创新疗法。这里的“不限癌种”甚至被过度解读为“广谱抗癌药”，一度引发舆论热议。
NTRK基因融合属于染色体变异，可产生异常TRK融合蛋白，从而“驱动”肿瘤细胞增殖和存活。Larotrectinib可靶向TRK融合蛋白，“控制”驱动基因，肿瘤细胞因此受到抑制。
然而，这种基因融合较为罕见。有专家指出，在某些罕见肿瘤中，NTRK基因融合发生率为80%-90%；在常见肿瘤中，发生率仅有0.5%-3%。虽然总体发生率较低，但对于TRK基因融合患者来说，仍不失为一种新的治疗选择。这一点在临床研究结果中，得到了证实。对于55名年龄范围在4个月至76岁的TRK融合癌症患者，经拉罗替尼Larotrectinib治疗后，总体缓解率为75%。其中，22%的患者达到完全缓解。
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