在2018年,首批CAR-T细胞疗法——诺华的Kymriah和吉利德的Yescarta已经在欧洲上市,而Spark眼科基因疗法Luxturna已在2018年11月获得欧盟批准。诺华已与Spark达成协议,在欧洲市场推出Luxturna。因此,诺华不仅处于细胞和基因疗法开创性研发的前沿,而且也在寻求引领定价和报销方面的一场革命,以使这些产品能够获得商业成功。
在这一过程中,诺华下一个即将推出的产品是Zolgensma(来自AveXis公司),这是一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的一次性基因疗法,于2018年5月豪掷87亿美元收购基因治疗公司AveXis后获得,目前该药已提交美国和欧盟审查,预计将在2019年获得这2个地区的批准。
之前,诺华曾表示,Zolgensma的定价将在400万美元,这将使该药轻松成为有史以来最昂贵的生物制药产品。不过诺华却认为,Zolgensma是一次性治疗产品,不像其他脊髓性肌萎缩症药物(如百健的Spinraza)需要长期治疗,因此定价400万美元是合理的。另外,诺华还辩称,目前I型SMA患者接受Spinraza治疗加上额外护理费用10年支出大约在250-500万美元之间。诺华首席执行官Vas Narasimhan表示,该公司正在探索一种新的再保险模式(reinsurance model),在这种模式下,第三方将承保患上这类罕见病症的“灾难性病例”。
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