Zolgensma是由诺华旗下公司AveXis研发关于脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法。SMA是一种严重的神经肌肉疾病，其特征是运动神经元丢失导致进行性肌肉无力和瘫痪。SMA是由编码SMN的SMN1基因缺陷导致的，SMN是一种运动神经元存活所必需的蛋白质。SMA发病率约为1/10000活产儿，是婴儿死亡的主要遗传原因。
SMA最严重的形式是1型，这是一种致命遗传病，其特征是运动神经元丢失和相关肌肉退化，导致90%以上的患者在24个月大前死亡或需要永久通气支持。在START试验中，输注ZOLGENSMA的15名患者在24个月均保持生存状态，而且不需要永久通气。92%（11/12）接受ZOLGENSMA拟议治疗剂量的患者可以无辅助坐5秒或更长时间，这是1型SMA自然史上从未达到的里程碑。
根据超罕见疾病批准药物的10年成本与相应的增量QALYs之间的关系，定价为400-500万美元具有成本效益。而这种一次性治疗毁灭性的罕见疾病SMA的费用可能高达500万美元，这引发了人们对这类基因疗法的价格担忧。
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