利妥昔单抗是一种针对CD20的基因工程嵌合鼠人单克隆抗体,CD20是一种B细胞特异性表面跨膜蛋白。利妥昔单抗减少循环CD20+B细胞的数量,并被认为抑制抗体产生和体液免疫。对利妥昔单抗有明显疗效的1例难治性MG患者的病例报告表明利妥昔单抗可用于治疗MG。
MG中B细胞免疫耐受性检查点的明显异常为利妥昔单抗治疗提供了依据,研究者确认了B细胞的这些免疫异常,是针对AChR MG或MuSK MG所特有的B细胞抗体库的大范围异常,研究表明这两个MG亚型的不同性质以及治疗反应可能也不同。一项回顾性研究为利妥昔单抗在MG中的作用提供了更多证据。对于MuSK MG患者,已知对标准治疗的反应不佳,回顾性数据表明利妥昔单抗可能具有更有效和持久的治疗效果。
美罗华治疗MG的最佳剂量尚不明确。一种常用的诱导方案是每周给予375mg/m2体表面积,×4周。另一种常用的方法是每次静脉滴注利妥昔单抗1g,于2周内再用1g。患者每4-6个月复查1次,但疗程尚无定论;在给予下一次治疗剂量前检测B细胞计数(CD20)的益处也尚不明确。进行性多病灶白质脑病是利妥昔单抗治疗后多瘤病毒重新激活发生的一个严重并发症。
利妥昔单抗在全身型MG中的多中心随机对照试验已完成招募,主要观察指标是患者在12个月随访期的最后1个月中记录的平均每日类固醇激素剂量减少75%或更多的患者比例,以及研究相关不良事件的频率。此外,由美国国家卫生研究院资助的利妥昔单抗治疗MuSK MG的研究获得阳性结果,在2017年发布(NCT02110706)。
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