名字叫Vitrakvi(Larotrectinib)的靶药获批,而它的适应症则是携带有NTRK基因融合,没有已知获得性耐药突变,无论是转移了还是手术切除很可能导致不良后果,没有更好的治疗方案,或者治疗后进展的,儿童和成年实体瘤患者。
不过NTRK融合频率甚低,并不是所有的患者都有这个机会可以使用新药的。有多低呢?平均频率只有0.27%,一些罕见癌种相对常见(可高达90%),比如分泌性乳腺癌,类似于乳腺的分泌性肿瘤,先天性中胚层肾瘤,儿童纤维肉瘤等,而其他肿瘤类型中非常低(肺癌,胰腺癌,结直肠癌,黑色素瘤,非横纹肌肉瘤的软组织肉瘤等),基本小于1%。
不过毕竟是一个有潜在价值的靶点,药厂在这方面的投入也不小。目前以NTRK为靶点的药物在研发中的有十余种。“新流量”Larotrectinib相关的试验,在新英格兰医学杂志上发表的文献中提到,入组的55例患者来源于17种携带有NTRK融合的肿瘤类型(涎腺肿瘤,儿童纤维肉瘤,甲状腺癌,结肠癌,肺癌,黑色素瘤,胃肠道间质瘤和其他),总体缓解率(有效率)为75%。1年后,接受治疗得到有效缓解的患者中71%仍有效,55%的患者肿瘤没有发生进展,并且不良反应较轻(绝大多数仅为1级)。这么一看,确实该说是一款神药啊。之前的弄潮儿“PD-1/PD-L1/CTLA-4”都比不了,无论是有效率还是不良反应。
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