一项关于CAR-T细胞疗法的国际2期试验JULIET在新英格兰医学杂志上发表初步临床数据，结果发现52％患者获益——40％完全应答，12％部分应答。一年后，65％患者无复发，其中79％为完全缓解，尚未达到中位无进展生存期。
本次试验使用的是tisagenlecleucel（商品名Kymriah），对全球（北美、欧洲、澳大利亚和亚洲的27个地点）招募的93名患有复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的患者进行了评估。本次研究结果对比基于化疗的早期研究是有利的。2017年发表的回顾性SCHOLAR-1研究发现，只有7％的难治性DLBCL患者有完全反应，中位总生存期仅为6.2个月。因JULIET试验的惊艳数据，2018年5月1日FDA批准tisagenlecleucel用于治疗DLBCL的。
Scott McIntyre是第一位在芝加哥大学接受CAR-T细胞治疗的III期DLBCL患者，现在治疗后30个月，并没有复发的迹象。他仍然每两个月输一次抗体，避免感染。治疗过程是这样的：从患者身上采集血液，提取T细胞后将剩余的血液成分回输给患者。T细胞被运往新泽西州诺华的莫里斯平原实验室。医学团队通过基因工程技术修饰T淋巴细胞，使他们能够找到致病的B细胞进行攻击，这些B细胞因表达一种名为CD19的表面蛋白而容易被发现。有杀伤能力的T细胞被制作完成会送往指定医院，一旦重新输入患者体内，这些T细胞就会迅速繁殖，产生数百万的后代。它们会迅速对表达CD19的细胞发起猛烈攻击，导致癌细胞迅速被破坏死亡。
这种免疫疗法治疗过程，可会有严重但通常是自限性的副作用。最常见的不良事件是细胞因子释放综合征（58％），出现严重的流感样症状，如发烧、肿胀和低血压。还会造成神经系统的影响，如谵妄，但医生能够控制这些副作用，该试验中因副作用而死亡的病例。研究人员表示：虽然完全应答者尚未达到中位无进展生存期。在完全应答者中，第12个月的生存概率为90％。总的来说，这非常令人兴奋，12个月后的复发很少见。我们的第一位患者，在2016年5月开始接受治疗，目前已经回到工作岗位两年半的时间。该试验表明，CAR-T细胞疗法可以提供高比率的持久反应。
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