近两年，急性白血病的治疗领域，尤其是急性髓系白血病的治疗方面，涌现出了一大批的靶向治疗药物。本次ASH会议上，展示了靶向药物研究领域近几年的研究成果和收获。近期，有几种靶向药物已经获得FDA的批准并上市。例如：首个靶向药物是FLT3抑制剂，来自安斯泰来公司的ASP2215，用于治疗难治复发的急性髓系白血病伴有FLT3突变的患者。作为FLT3抑制剂，ASP2215单药治疗的完全缓解率明显高于传统的化疗方案。
第二个获得上市的靶向药物是BCL2抑制剂，名为Venetoclax，又称ABT199。此药物获批准用于治疗淋系肿瘤，尤其是慢性淋巴细胞白血病。最近的临床研究结果显示，Venetoclax 联合小剂量阿糖胞苷，或者Venetoclax联合去甲基化药物治疗急性髓系白血病，其完全缓解率及生存时间均显著优于传统的治疗方法。这些使其获批适应症的基础和临床研究均在本次ASH会议上有报道。
另一个靶向药物是IDH1和IDH2的抑制剂，相关研究结果在本次ASH会议上也有更新。值得一提的是，IDH1和IDH2抑制剂用于新诊断急性髓系白血病，取得了较好的疗效，值得广大同道关注。
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