Selinexor是一种口服的选择性核输出抑制剂，能够与核输出蛋白XPO1结合并且抑制它的功能，从而特异性地引发肿瘤细胞死亡，同时对正常细胞不会产生严重影响。Selinexor的疗效在一项名为STORM的国际多中心、单臂、2b期临床研究中得到了验证。该试验招募了122名接受过多次治疗并且对5种不同疗法产生抗性的难治性多发性骨髓瘤患者，并且这些患者的病情在接受过最近一次治疗后恶化。
试验结果表明，对于这些已经对多种疗法耐药、目前无药可用的患者，Selinexor联合低剂量地塞米松治疗的客观缓解率达到了25.4%，其中有2名患者达到完全缓解，29名患者达到部分缓解或良好部分缓解，平均缓解时间为4.4个月。
“25.4%的缓解率和4.4个月的缓解期是非常令人信服的数据，”西奈山医学院多发性骨髓瘤项目主任、血液学和肿瘤内科教授Sundar Jagannath医生说到，“对于口服疗法来说，这些数据表明selinexor可能为那些已经尝试过所有现有疗法的难治性患者提供一种令人兴奋的新治疗选择。”Selinexor目前已经获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格，其研发公司Karyopharm表示计划在今年下半年向美国FDA递交新药上市申请，并申请优先审评资格。2019年初，该公司会向欧洲药品管理局递交营销授权申请。
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