目的：透明细胞肾细胞癌(RCC)中vonHippel-Lindau基因的失活导致缺氧诱导因子过表达，这是一种调节血管内皮生长因子(VEGF)和血小板衍生生长因子(PDGF)基因表达的转录因子。帕唑帕尼Pazopanib是一种靶向VEGF受体、PDGF受体和c-KIT的血管生成抑制剂，在RCC患者中进行了评估。
患者和方法：这项II期研究设计为一项随机停药研究，但根据数据监测委员会的建议修订为一项开放标签研究（基于前60名患者的38%的第12周反应率[RR]）。主要终点从随机化后16周的疾病进展率变为RR。帕唑帕尼Pazopanib800mg每天口服一次。帕唑帕尼Pazopanib800mg每天口服一次。
结果：该研究招募了225名转移性肾细胞癌患者；155名患者(69%)未接受过治疗，70名患者(31%)曾接受过一种含有细胞因子或贝伐单抗的治疗方案。总体RR为35%；中位反应持续时间为68周。中位无进展生存期(PFS)为52周。东部肿瘤协作组的体能状态为0和从诊断到治疗超过1年的时间与延长的PFS相关。帕唑帕尼Pazopanib通常耐受性良好。最常见的不良事件是腹泻、疲劳和脱发。最常见的实验室异常是AST和ALT升高。
结论：帕唑帕尼Pazopanib在晚期RCC患者中表现出持久的活性，并且在该人群中通常具有良好的耐受性。这些发现支持帕唑帕尼Pazopanib在晚期RCC中的进一步发展。详情请扫码咨询：
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