基本原理：B细胞淋巴瘤2(Bcl-2)家族成员的异常表达通常与疾病的进展有关。Bcl-2抑制剂（如venetoclax维奈托克）首先被报道可抑制恶性淋巴细胞的增殖，对慢性淋巴细胞白血病患者有显着疗效，但对髓系肿瘤的研究相对滞后。Venetoclax于2018年获批用于治疗不适合大剂量化疗的急性髓性白血病（AML）患者。venetoclax维奈托克的获批是血液肿瘤治疗的一个进步。
患者关注点：我们报告一名64岁男性，2014年7月体检时白细胞(WBC)计数(39.0×109/L)和淋巴细胞计数(30.6×109/L)升高。通过骨髓(BM)涂片和免疫表型分析诊断为慢性淋巴细胞白血病(CLL)，没有任何细胞遗传学或分子异常。开了苯丁酸氮芥，过去6年WBC稳定在15×109/L和25×109/L之间。2020年5月再次来院，主诉乏力2周。外周血WBC（16.7×109/L）和淋巴细胞（14.76×109/L）计数升高，血红蛋白（HGB）和血小板（PLT）降低，提示疾病进展。
诊断：根据临床和实验室检查结果，患者在CLL后被诊断为继发性AML。
干预：在一个疗程的venetoclax维奈托克单药治疗后，他在AML和CLL中实现了形态学完全缓解，没有任何不良反应。
结果：他接受了标准的柔红霉素和阿糖胞苷联合维奈托克venetoclax作为巩固治疗，现在已准备好进行异基因造血干细胞移植。
经验教训：我们的案例对传统治疗提出了挑战。维奈托克venetoclax等新药在这方面表现出突出的效果。Bcl-2的高表达可以识别venetoclax维奈托克的反应者。这些发现应在未来的临床试验中得到验证。我们完全相信，在不久的将来，不同机制的靶向药物的综合应用，不仅会提高患者的生活质量，而且会彻底改变复发难治性血液系统恶性肿瘤患者的预后。详情请扫码咨询：
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