卡博替尼Cabozantinib和凡德他尼在晚期甲状腺髓样癌中的真实疗效和安全性

　　背景：晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者的管理仍然是一个治疗挑战。多酪氨酸激酶抑制剂(TKI)vandetanib和卡博替尼Cabozantinib已在3期临床试验中基于延长的无进展生存期(PFS)被批准用于治疗进展性MTC。

　　患者和方法：评估凡德他尼和卡博替尼Cabozantinib在四个德国三级医疗中心临床试验之外的MTC患者的临床特征、治疗方案、疗效和治疗出现的不良事件(TEAE)。包括1990年至2018年间诊断的48名患者。使用Kaplan-Meier方法估计PFS和总生存(OS)概率，并通过对数秩检验进行比较。　　

　　结果：诊断时的中位年龄为46岁（15-80岁）；种系RET（在转染过程中重新排列）突变在6名(13%)患者中已知。32名(67%)患者在TKI开始前表现出疾病进展。47名(98%)患者接受凡德他尼治疗，23名(48%)患者接受卡博替尼Cabozantinib治疗。Vandetanib是41名(85%)患者的一线治疗药物，而卡博替尼Cabozantinib是7名(15%)患者的一线治疗药物。在12名(26%)用凡德他尼治疗的患者和5名(22%)用卡博替尼Cabozantinib治疗的患者中，部分反应是最佳反应。16名(34%)名接受凡德他尼治疗的患者和3名(13%)名接受卡博替尼Cabozantinib治疗的患者病情稳定≥24周。vandetanib和卡博替尼Cabozantinib的中位PFS分别为17个月[95%置信区间，CI9.3-24.6个月]和4个月[CI3.1-4.9个月]。vandetanib的6个月和12个月生存率分别为98%和86%，cabozantinib分别为78%和70%，分别。vandetanib和卡博替尼Cabozantinib的中位OS分别为53个月[CI43.7-62.3个月]和24个月[CI5.9-42.1个月]。在凡德他尼治疗的患者中，TKI开始时年龄≤60岁的患者和TEAE≥5的患者的PFS和OS显着延长。此外，在没有骨转移的情况下，PFS更长。在接受卡博替尼Cabozantinib治疗的患者中，经历TEAE的患者和年龄≤60岁的患者的PFS显着更长，而发生TEAE的患者和≥5TEAE的患者的OS显着更长。TKI开始时年龄≤60岁的患者和TEAE≥5的患者的PFS和OS显着更长。此外，在没有骨转移的情况下，PFS更长。在接受卡博替尼Cabozantinib治疗的患者中，经历TEAE的患者和年龄≤60岁的患者的PFS显着更长，而发生TEAE的患者和≥5TEAE的患者的OS显着更长。TKI开始时年龄≤60岁的患者和TEAE≥5的患者的PFS和OS显着更长。此外，在没有骨转移的情况下，PFS更长。在接受卡博替尼Cabozantinib治疗的患者中，经历TEAE的患者和年龄≤60岁的患者的PFS显着更长，而发生TEAE的患者和≥5TEAE的患者的OS显着更长。　　

　　结论：凡德他尼和卡博替尼Cabozantinib是大多数MTC患者的有效治疗选择。我们假设在我们的回顾性分析中接受卡博替尼Cabozantinib治疗的患者预后较差，这很可能是由于在凡德他尼治疗失败后将其用作二线治疗。然而，两种药物的不同程度的功效是可能的。详情请扫码咨询：