介绍：免疫性血小板减少症(ITP)是一种血小板减少和出血风险的获得性疾病。尽管许多儿童可以观察到自发缓解，但其他儿童由于出血或影响健康相关的生活质量而需要治疗。对于需要干预的患者，标准的一线疗法包括皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白和抗D球蛋白，但对这些药物的反应可能只是短暂的。
艾曲波帕（eltrombopag）是一种口服血小板生成素受体激动剂，被批准用于对皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白或脾切除术反应不足的慢性ITP儿童。本协议文件描述了一项正在进行的开放标签随机试验，将艾曲波帕（eltrombopag）与新诊断ITP儿童的标准一线治疗进行比较。
方法和分析：艾曲波帕（eltrombopag）与标准一线治疗的随机治疗分配为2:1，并按年龄和既往治疗分层。该研究的主要终点是血小板反应，定义为4周中≥3周且血小板>50×109/L在治疗的第6-12周。
次要结局包括前12周需要的抢救治疗次数、12周和6个月时不需要持续治疗的患者比例、1年治疗有反应的患者比例以及用于治疗的二线治疗次数。13-52周，以及调节性T细胞的变化、铁研究、出血、与健康相关的生活质量和疲劳。计划的样本量多达162名随机化的儿科患者，将在2年内在20个地点入组。
伦理和传播：该研究已获得贝勒大学机构审查委员会的批准。结果预计将于2023年公布。eltrombopag详情请扫码咨询：
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