背景：普纳替尼Ponatinib对患有费城染色体阳性(Ph+)白血病的成人有效，但关于在儿童中使用这种酪氨酸激酶抑制剂的数据很少。
目的：本研究的目的是描述在Ph+白血病儿科患者队列中同情使用普纳替尼Ponatinib的耐受性和有效性。
方法：回顾性收集在儿童慢性粒细胞白血病国际登记处注册的11例慢性粒细胞白血病（CML）儿童和3例接受普纳替尼Ponatinib治疗的Ph+急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）儿童的数据。
结果：在11名女孩和3名男孩（中位年龄14岁）中，ponatinib被用作二至八线治疗。Ponatinib作为单一疗法（9名患者）或联合化疗（8名患者）给药。ponatinib开始治疗时的疾病状态如下：CML晚期（n=8），CML慢性期未达到分子反应（n=2）或存在T315I突变（n=1）和Ph+分子(n=1)或骨髓(n=2)中的ALL复发。给药的中位剂量为21.4mg/m2ponatinib的中位持续时间为2.5个月。Ponatinib单独或与化疗联合给药16次导致50%的病例达到主要分子学反应。4例使用Ponatinib作为移植的桥梁。在单独接受普纳替尼Ponatinib治疗的9名患者中，III-IV级毒性（2名患者）完全是血液学毒性。未观察到与普纳替尼Ponatinib相关的血管事件。
结论：对于几线治疗失败的Ph+白血病儿童，Ponatinib可能是一个合理的额外治疗选择。详情请扫码咨询：
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