背景：胸膜实质弹性纤维变性(PPFE)具有可变的病程，大多数没有经过验证的药物治疗的患者预后不佳。本研究旨在评估尼达尼布对特发性和继发性PPFE患者的疗效。
入住三级医疗中心（2010-2019年）的患者如果多学科诊断为PPFE，已随访3个月或更长时间，并且有肺功能检查和胸部CT可供检查，则纳入本回顾性分析。使用非参数测试和线性混合效应模型评估肺功能测试的变化。使用胸部CT通过肺叶分割测量肺体积。
结果：在21名PPFE患者中，9名接受了尼达尼布治疗，6名接受了另一种治疗，另外6名患者在未接受药物治疗的情况下接受了监测。年FVC（预测的百分比）相对下降在nintedanib之前为-13.6±13.4%/年，在nintedanib治疗期间为-1.6±6.02%/年（p=0.014），而在接受另一种治疗（治疗前-13.25±34对比治疗期间-16.61±36.2%/年；p=0.343）。
使用线性混合效应模型，治疗前FVC的斜率为-0.97%/月（95%CI：-1.42；-0.52）和-0.50%/月（95%CI：-0.88；0.13）在尼达尼布，组间差异为+0.47%/月（95%CI：0.16；0.78），p=0.004。CT测量的上肺容积下降是-233mL/年±387mL/年，在nintedanib之前和-149mL/年±173mL/年在nintedanib(p=0.327)。尼达尼布的耐受性不显着。
结论：在PPFE患者中，尼达尼布Nintedanib治疗可能与肺功能下降较慢有关，为前瞻性、对照研究铺平了道路。详情请扫码咨询：
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