维奈托克Venetoclax联合低剂量阿糖胞苷治疗先前未经治疗的急性髓系白血病患者

　　目的：对于不能耐受强化化疗的急性髓系白血病(AML)患者，有效的治疗选择是有限的。一项国际Ib/II期研究评估了venetoclax（一种选择性B细胞白血病/淋巴瘤-2抑制剂）与低剂量阿糖胞苷（LDAC）在患有AML的老年人中的安全性和初步疗效。　　

　　患者和方法：招募了60岁或60岁以上、既往未经治疗、不适合进行强化化疗的AML成人。允许对骨髓增生异常综合征进行先前治疗，包括低甲基化药物(HMA)。82名患者接受了推荐的II期剂量治疗：在28天周期中每天口服600毫克维奈托克，在第1至10天皮下注射LDAC（每天20毫克/米2）。关键终点是耐受性、安全性、缓解率、缓解持续时间(DOR)和总生存期(OS)。　　

　　结果：中位年龄为74岁（范围为63至90岁），49%患有继发性AML，29%曾接受过HMA治疗，32%具有低危细胞遗传学特征。常见的3级或更高的不良事件是发热性中性粒细胞减少(42%)、血小板减少(38%)和WBC计数减少(34%)。早期（30天）死亡率为6%。54%的患者达到完全缓解(CR)/CR，但血细胞计数恢复不完全（至首次反应的中位时间为1.4个月）。中位OS为10.1个月（95%CI，5.7至14.2），中位DOR为8.1个月（95%CI，5.3至14.9个月）。在先前未接触过HMA的患者中，62%的血细胞计数恢复不完全的患者达到CR/CR，中位DOR为14.8个月（95%CI，5.5个月至未达到），中位OS为13.5个月（95%CI，7.0到18.4个月）。　　

　　结论：维奈托克Venetoclax加LDAC具有可控的安全性，可在不适合强化化疗的AML老年人中产生快速和持久的缓解。高缓解率和低早期死亡率结合快速持久的缓解使venetoclax和LDAC成为不适合进行强化化疗的老年人的一种有吸引力的新型治疗方法。详情请扫码咨询：