背景：成纤维细胞生长因子受体(FGFR)编码基因的改变在尿路上皮癌中很常见，可能与对免疫干预的敏感性降低有关。Erdafitinib是FGFR1-4的酪氨酸激酶抑制剂，已在临床前模型和一项涉及FGFR改变患者的1期研究中显示出抗肿瘤活性。
方法：在这项开放标签的2期研究中，我们招募了具有预先指定FGFR的局部晚期和不可切除或转移性尿路上皮癌患者改动。所有患者在至少一个疗程的化疗期间或之后或在新辅助或辅助化疗后12个月内都有疾病进展史。允许先前的免疫治疗。在研究的剂量选择阶段，我们最初将患者随机分配以间歇或连续方案接受厄达替尼。根据中期分析，在连续方案（选定方案组）中，起始剂量设定为每天8毫克，并提供药效学指导的剂量递增至9毫克。主要终点是客观反应率。关键的次要终点包括无进展生存期、反应持续时间和总生存期。
结果：选定方案组中共有99名患者接受了中位数为5个周期的厄达替尼。在这些患者中，43%的患者之前接受过至少两个疗程的治疗，79%的患者有内脏转移，53%的患者肌酐清除率低于60ml/分钟。erdafitinib治疗的确认反应率为40%（完全反应为3%，部分反应为37%）。在之前接受过免疫治疗的22名患者中，确认的缓解率为59%。无进展生存的中位持续时间为5.5个月，总生存的中位持续时间为13.8个月。46%的患者报告了3级或更高级别的治疗相关不良事件，主要通过剂量调整来控制；13%的患者因不良事件而停止治疗。
结论：厄达替尼Erdafitinib的使用与40%先前接受过治疗的局部晚期和不可切除或转移性尿路上皮癌患者的客观肿瘤反应相关，这些患者具有FGFR改变。近一半的患者报告了与治疗相关的3级或更高级别的不良事件。详情请扫码咨询：
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