目的：评价依维莫司治疗结节性硬化症（TSC）难治性癫痫的长期获益和安全性。
方法：在前瞻性、开放标签、I/II期临床试验设计中，依维莫司滴定了4周，并持续了8周。证明初始获益的参与者继续治疗直至研究完成（48个月）。主要终点是与基线相比癫痫发作频率降低≥50%的患者百分比。次要终点评估了绝对癫痫发作频率、不良事件(AE)、行为和生活质量。
结果：在完成初始研究阶段的20名参与者中，18名继续延长治疗。18名参与者中有14名(78%)完成了这项研究，除了1名参与者之外，其他所有参与者报告说在48个月时癫痫发作频率降低了50%以上。所有参与者都报告了至少1次AE，其中绝大多数(94%)的严重程度为轻度或中度。还观察到行为和生活质量的改善，但在48个月时未能达到统计显着性。
结论：在大多数接受依维莫司治疗的药物难治性癫痫TSC患者中，癫痫发作控制的改善可维持4年。依维莫司长期治疗在该人群中是安全且耐受良好的。依维莫司可能是TSC难治性癫痫的一种治疗选择。
证据分类：本研究提供了IV级证据，证明对于患有药物难治性癫痫的TSC患者，依维莫司Everolimus可改善癫痫发作控制。详情请扫码咨询：
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