背景：超孤儿肿瘤疾病临床试验的主要挑战包括有限的患者可用性和缺乏可靠的先前数据来估计治疗效果，从而确定最佳样本量。血管肉瘤(AS)是一种特别具有侵袭性的软组织肉瘤，在美国和欧洲每年的发病率约为2000例，目前的全身疗法未能很好地解决这一问题。
帕唑帕尼是一种血管内皮生长因子受体(VEGFR)抑制剂，被批准用于治疗AS，具有适度的益处。TRC105(carotuximab)是一种抗内皮糖蛋白的单克隆抗体，内皮糖蛋白是一种重要的血管生成靶标，在AS中增殖的内皮以及肿瘤血管和肿瘤细胞上高度表达，具有补充VEGFR酪氨酸激酶抑制剂的潜力。
在软组织肉瘤的I/II期研究中，TRC105与帕唑帕尼安全联合，该联合显示出持久的完全反应和令人鼓舞的无进展生存(PFS)。此外，有人建议皮肤病变患者比非皮肤病变患者获益更大。
患者和方法：本文描述了最近启动的TRC105和帕唑帕尼Pazopanib与帕唑帕尼单药治疗晚期血管肉瘤患者的III期试验（TAPPAS试验）的设计。鉴于该疾病的超级孤儿状态以及缺乏关于PFS或总生存期的可靠先前数据（监管机构批准作为关键试验所需的终点），实施了一种结合了人群富集和样本量重新估计的自适应设计。该设计结合了食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局的监管意见，并按照FDA的特殊协议评估指定进行。
结论：结果表明，与传统单视设计相比，自适应设计的优势来自于对临时数据进行非盲分析后发生的学习和随后的功效改进。详情请扫码咨询：
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