艾曲波帕eltrombopag治疗慢性特发性血小板减少性紫癜

　　慢性特发性血小板减少性紫癜 (ITP) 的发病机制涉及抗体介导的血小板破坏和血小板生成减少。刺激血小板生成可能是治疗这种疾病的有效方法。特发性血小板减少性紫癜 (ITP) 是一种自身免疫性疾病，其中抗血小板抗体会加速血小板的破坏。此外，血小板生成可能会受到损害，因为抗血小板抗体也会损害巨核细胞。虽然ITP的血小板减少症可能很严重，但出血迹象通常很轻微。然而，持续低血小板计数（<20,000/mm）与严重出血风险增加有关，例如颅内出血。管理慢性 ITP 的目标是在尽可能少的干预下将血小板计数维持在防止出血的水平，从而减少治疗相关的毒性。现在可以使用艾曲波帕（eltrombopag）。

　　糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白主要通过减少血小板破坏的程度来增加ITP中的血小板计数。然而，认识到 ITP 中的血小板生成通常是次优的，这导致使用增强血小板生成的治疗方法。这种方法侧重于血小板生成素，这是巨核细胞生成的基础生长因子。血小板生成素是巨核细胞和血小板上血小板生成素受体的配体。然而，在许多ITP患者中，尽管血小板减少，血小板生成素的血清水平仍在正常范围内。

　　最近的两项研究表明，AMG531，一种皮下注射的血小板生成刺激蛋白，可以增加慢性 ITP 患者的血小板计数。在一项研究中，12 名患者中有 7 名单次给药显着增加了血小板计数，16 名患者中有 12 名多次给药增加了血小板计数。艾曲波帕 (SB-497115) 是一种口服、小分子、非肽类血小板生成素受体激动剂。该药物通过与受体的跨膜结构域相互作用启动血小板生成素受体信号传导，从而诱导巨核细胞谱系细胞的增殖和分化。在临床前研究中，在血小板计数正常的志愿者中，艾曲波帕的给药增加了血小板生成，以及继发于丙型肝炎病毒感染的血小板减少症患者。

　　我们进行了一项试验，其中 118 名患有慢性 ITP 且血小板计数低于30,000/mm、曾复发或血小板计数对至少一种 ITP 标准治疗无效的成人被随机分配接受口服血小板生成素受体激动剂艾曲波帕（每天 30、50 或 75 毫克）或安慰剂。主要终点是第 43 天血小板计数为每立方毫米 50,000 或更多。

　　在接受 30、50 和75毫克/天的艾曲波帕组中，分别有 28%、70% 和 81% 的患者达到了主要终点。在安慰剂组中，11% 的患者达到了终点。接受 30、50 和 75 mg艾曲波帕组的第 43 天血小板计数中位数分别为每立方毫米 26,000、128,000和183,000；安慰剂组的计数为每立方毫米 16,000。到第15天，每天接受50或75毫克艾曲波帕的患者中有超过 80% 的血小板计数增加。这两组的治疗期间出血也减少了。安慰剂组和艾曲波帕组的不良事件发生率和严重程度相似。艾曲波帕以剂量依赖性方式增加复发性或难治性 ITP 患者的血小板计数。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。