免疫性血小板减少症（ITP）是一种免疫介导的疾病，其特征是血小板计数短暂或持续减少至小于100x109 / L。尽管它属于良性疾病组，但出血并发症可能是致命的。由于对疾病的病理生理学有了更好的了解，近年来开始使用的血小板生成素受体激动剂似乎是治疗耐药病例的有效选择。这项研究的目的是回顾性评估土耳其爱琴海地区慢性ITP的土耳其患者艾曲波帕（瑞弗兰）的疗效，长期安全性和耐受性。
回顾性分析了爱琴海地区接受艾曲波帕治疗的40例难治性ITP患者的回顾性数据。
结果：总反应率为87％，定义为血小板数超过50x109 / L的中位反应持续时间为19.5天（四分位间距：5-60天）。在一名患者中，未观察到静脉窦血栓形成，没有其他因血栓形成或与血栓形成相关的其他危险因素。由于可能的急性心肌梗死，猝死导致另一名反应完全且随访不规则的患者连续12个月不治。
结论：尽管对艾曲波帕的反应令人满意，但仍需密切监测患者的血小板计数是否超标以及血栓栓塞事件。
艾曲波帕（瑞弗兰）是一种口服的非肽型血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，已在多个国家/地区获得批准用于治疗慢性ITP。自2011年11月起可以在土耳其开具处方。在这项研究中，我们旨在回顾性评估艾曲波帕在土耳其爱琴海地区患有慢性ITP的土耳其患者中的疗效，长期安全性和耐受性。
这项研究总共包括来自土耳其爱琴海地区8个中心的40名患者，其中30名是女性。他们都接受了不同剂量的糖皮质激素作为一线治疗，由于对类固醇的抗药性，有28例患者接受了脾切除术作为二线治疗。由于合并症或患者的不赞成，因此不适合进行手术的患者有12例未行脾切除术。
在进行艾曲波帕治疗之前，对每位患者的出血量表评分进行了评估，并修订并记录了先前的治疗次数。发现以前的治疗中位数为3（四分位间距：3-4）。对于所有患者，艾曲波帕的起始剂量均为每天50 mg，并根据他们对治疗的反应来调节剂量。由于没有反应，停止了5例的治疗。在治疗的第一个月，有两名患者因颅内出血而丢失。
在这项回顾性研究中，我们评估了艾曲波帕对土耳其慢性ITP患者的长期安全性，疗效和耐受性。在这项研究中，对40例患者的数据进行了回顾性评估，总缓解率为87％。
除一名患者在治疗的第一个月出现红斑性肌肉痛，另一名在第六个月发生自身免疫性肝炎的患者外，治疗通常耐受性良好且可继续进行。虽然已知艾曲波帕具有增加转氨酶的能力，但在发生自身免疫性肝炎的患者中终止了治疗。但是，在随访期间，尽管停用了该药物，转氨酶并未降低。因此，这种情况被认为是伴随疾病。
艾曲波帕治疗的常见副作用，头痛和恶心，并未导致治疗终止，并随时间自发消失。在文献中，据报道在用TPO-R激动剂治疗期间血栓栓塞事件的发生率为2％-4％。然而，在40例窦静脉血栓形成中，只有1例患者的发生率与文献一致。我们无法获得有关在治疗的第12个月因全面反应而受到监测的急性心肌梗死患者的详细信息。微信扫描下方二维码了解更多：
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