从 2019 年 4 月 9 日到 2020 年 3 月 13 日,47名mUC 患者接受了 FGFR2/3 改变测试。在 12 名患者 (25.5%) 中发现 FGFR2/3 的改变,并且所有这些患者都符合 EAP 中的厄达替尼( erdafitinib )治疗条件。中位年龄为 76 岁,9 名 (75%) 为男性,6 名患者 ...
系统性肥大细胞增多症 (SM) 患者的临床相关特征包括病变皮肤的美容负担、介质相关症状以及晚期 SM 中肥大细胞 (MC) 浸润导致的器官损伤。无论 SM 变体如何,皮肤和其他器官中肿瘤性 MC 的扩张都是由 KIT 的突变形式触发的,最普遍的是 D816V。在这些患者 ...
背景:CDK4/6抑制剂帕博西尼palbociclib与内分泌治疗联合使用可延长激素受体阳性/HER2阴性(HR+/HER2-)转移性乳腺癌的无进展生存期。该II期试验旨在确定辅助帕博西尼palbociclib和内分泌治疗早期乳腺癌的可行性。 ...
厄达替尼( erdafitinib )是首个获批用于治疗转移性尿路上皮癌 (mUC) 患者的靶向疗法。批准基于一项 II 期单臂试验,该试验证明了厄达替尼在具有 FGFR2/3 改变的肿瘤患者中的显着活性。在巴西,一项扩大准入计划 (EAP) 为患者提供了在上市前获得厄达替 ...
目的:帕博西尼Palbociclib(PD-0332991)是第一个被批准用于转移性乳腺癌的选择性细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)4/6抑制剂。血液学效应,尤其是中性粒细胞减少症,是帕博西尼palbociclib在人类中的剂量限制性不良事件。 ...
大约 15% 的 2019 年冠状病毒病 (COVID-19) 患者出现严重疾病,5% 进展到可能导致快速死亡的关键阶段。目前还没有疫苗或抗病毒治疗被证明对 COVID-19 有效。重症 COVID-19 患者的血浆促炎细胞因子水平升高,这可能导致细胞因子风暴,随后大量免疫细胞浸 ...
最近,针对急性髓系白血病 (AML) 患者的特定亚群开发了几种靶向药物,包括雷德帕斯( 米哚妥林 ,midostaurin),这是 FDA 批准的第一个 FLT3 抑制剂,用于新诊断的 FLT3 突变患者。然而,在最初的 I/II 期临床试验中,一些没有 FLT3 突变的患者对米司他 ...
噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH) 是一种与遗传性或获得性免疫失调相关的临床综合征。根据是否存在明显的遗传缺陷,HLH 分为原发性或继发性疾病。原发性 HLH 患者具有明显的遗传或遗传缺陷,并表现出细胞毒性的功能缺陷。继发性HLH患者无家族史或已知 ...
源自肠道的内源性肠促胰岛素激素 GLP-1 在循环中的半衰期非常短,仅为 1-2 分钟,随后被二肽基肽酶-4 (DPP-4) 和中性内肽酶 (NEP) 降解。早些时候, 索马鲁肽( Semagalutide ) 和艾塞那肽等 GLP-1RA 被设计为对酶促降解的敏感性降低,因此适用于每天一 ...
胰高血糖素样受体激动剂 (GLP-1RAs) 被列入当前的国家和国际指南作为二线治疗,尤其是在 2 型糖尿病和伴随心血管疾病 (CVD) 患者中。第一代 GLP-1RA 是每天两次或每天一次的注射剂,但现在已经开发出每周一次的长效 GLP-1RA,例如艾塞那肽 ER、度拉鲁肽 ...
简介:有新的证据支持mTOR抑制剂依维莫司用于晚期、复发难治性胸腺上皮肿瘤(TET)患者。然而,患者的选择和识别反应的预测生物标志物仍然是一个挑战。在这里,我们描述了在TET患者中使用依维莫司的单中心经验,并提供了其胸腺肿瘤的详细分子分析。 ...
已证明靶向EGFR的疗法对过度表达EGFR的肿瘤(例如NSCLC)患者具有临床有效性,但EGFRTKI疗法通常会导致疼痛的丘疹脓疱性皮疹,这可能会限制长期治疗。我们进行了这项微阵列研究,以进一步了解引入厄洛替尼治疗后成纤维细胞系中转录组的变化,并确定与EGFRTKI ...
背景:针对表皮生长因子受体(EGFR)的治疗会导致疼痛性皮疹,这是接受EGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的非小细胞肺癌(NSCLC)患者中最常见和使人衰弱的毒性;然而,预测皮疹的发展和严重程度是困难的。 ...
克唑替尼在ROS1阳性疾病患者中的安全性与ALK-积极的治疗环境:38%–85%的患者经历了1级和2级不良事件,包括恶心、呕吐、水肿、腹泻和视力障碍。 ...
两项 II 期研究评估了阿比特龙( abiraterone )的抗癌活性和安全性。一项研究招募了 42 名未接受过化疗的 CRPC 患者,其主要终点是前列腺特异性抗原下降≥50%。在 28 名 (67%) 患者中观察到前列腺特异性抗原下降≥50%,在 8 名 (19%) 患者中观察到前列 ...
简介:克唑替尼Crizotinib于2011年被美国食品药品监督管理局批准用于治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性非小细胞肺癌(NSCLC)。我们对临床试验和回顾性研究进行了系统评价,以比较疗效和安全性克唑替尼Crizotinib联合化疗。 ...
背景:目前,尚无批准的药物疗法可用于无法分类的间质性肺病(ILD),其特征是肺进行性纤维化。我们旨在评估吡非尼酮对无法分类的进行性纤维化ILD患者的疗效和安全性。 ...
吡非尼酮(5-methyl-1-phenyl-2-[1H]-pyridone)是一种新型的抗纤维化药物,副作用很小。吡非尼酮被批准用于治疗人类特发性肺纤维化(IPF),用于轻度至中度疾病患者。 ...
前列腺癌是美国和欧洲男性癌症死亡的第二大原因。晚期前列腺癌的治疗一直是雄激素剥夺。医学阉割导致睾丸产生睾酮和双氢睾酮减少,但肾上腺甚至前列腺癌组织继续产生雄激素,最终导致前列腺癌持续生长,尽管雄激素处于阉割水平。这个阶段被称为去势抵抗 ...
达泊西汀( dapoxetine )吸收和消除迅速,积聚最小,具有剂量成比例的药代动力学,不受多次给药的影响,并且在种族之间没有差异。达泊西汀的药代动力学特征表明它是 PE 按需治疗的良好候选者。已经评估了达泊西汀单剂量和多剂量 6-9 天(30、60、100、1 ...
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