从 2019 年 4 月 9 日到 2020 年 3 月 13 日，47名mUC 患者接受了 FGFR2/3 改变测试。在 12 名患者 (25.5%) 中发现 FGFR2/3 的改变，并且所有这些患者都符合 EAP 中的厄达替尼（erdafitinib）治疗条件。中位年龄为 76 岁，9 名 (75%) 为男性，6 名患者 (50%) 以转移性疾病为首次诊断。在厄达替尼治疗开始时，三名患者 (24%)、七名患者 (59%) 和两名患者 (16%) 分别有 1、2 和 3 个转移病灶。所有接受评估的患者都被发现具有携带 FGFR3 改变的肿瘤，最常见的是 p.S249c，存在于 9 名患者 (75%)，两名患者具有 FGFR3 p.R248C 突变，一名患者具有 p.Y373C。在该队列中未发现 FGFR2 和 FGFR3 融合。考虑到既往治疗史，所有患者在至少两线之前的全身治疗（包括铂类 CT）后均出现疾病进展。10 名患者 (83%) 的 ICI 失败，他们都在二线治疗中。6 名患者（50%）中使用最多的 ICI 是派姆单抗。所有患者的基线临床特征、既往治疗细节和 FGFR3 改变总结在表格1。
10 名患者 (83%) 报告了任何级别的 AE。5 名患者 (42%) 报告了 3 级 AE。最常见的 AE 是高磷血症，4 名患者 (33%) 报告为 1 级或 2 级，1 名患者 (8%) 报告为 3 级。 3 名患者 (25%) 报告腹泻，2 名患者 (17 %) 为 3 级。3 名患者 (25%) 也报告了疲劳，2 名患者 (17%) 为 3 级。
关于眼部疾病，有 2 名患者 (17%) 视力模糊，暂时停止使用后完全改善厄达替尼持续 7 天，并且在以相同的先前剂量重新启动厄达替尼后该症状没有复发。在该人群中没有中心性浆液性视网膜病变 (CSR) 事件。由于腹泻和高磷血症（各有 2 名患者），4 名患者 (33%) 至少减少了一次剂量。一名患者 (8%) 由于 AE（腹泻）而停止治疗。厄达替尼治疗期间有 1 人死亡，与治疗无关，由上消化道出血引起。
厄达替尼治疗 12 名来自巴西EAP的严重 mUC 患者的疗效和安全性。该分析中包括的所有患者都具有 FGFR3 突变。考虑到所有患者，DCR为 50%，ORR为33%。两者都略低于 BLC2001 试验，这可以通过医生对计算机断层扫描结果的评估而不是独立的放射学审查委员会来解释。另一种解释可能是，与 BLC2001 试验中 45% 的患者接受厄达替尼作为二线治疗相反，我们研究中的所有患者都在至少两线先前治疗中失败。此外，前瞻性 II 期和 III 期试验通常具有更严格的纳入和排除标准，以包括合并症较少的同质人群。抢先体验计划通常允许积累较少选择性和病情较重的现实世界人口，这可能会损害人口的结果。此外，当前报告中只有一名患者将厄达替尼的剂量滴定至每天 9 毫克，而 BLC2001 试验中这一比例为 41%。医生对新药物缺乏经验和/或现实世界人口的特征可能在这些略有不同的结果中发挥了作用。
关于厄达替尼有效性的另一个参数，当考虑 PR 患者时，TTF为 5.3 个月。尽管TTF（其定义中包括毒性的终点）和反应持续时间 (DOR) 的定义有所不同，但与 BLC2001 试验中报告的 5.6 个月的 DOR 相似。考虑到本报告中的大多数患者 (83%) 之前接受过 PD-1 或 PD-L1 抑制剂，我们能够评估ICI 的疗效。接受厄达替尼治疗的 10 名患者中只有1名对先前的派姆单抗有反应。BLC2001 试验共包括 22 名接受过 ICI 治疗的患者，只有 1 名患者有反应。现在厄达替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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