目的:本研究的目的是检验艾曲波帕(eltrombopag)作为儿童造血干细胞移植(HSCT)后血小板减少症一线治疗的安全性和有效性。
方法:回顾性分析43例HSCT后接受艾曲波帕(eltrombopag)治疗的儿童血小板减少症患者。
结果:艾曲波帕(eltrombopag)在HSCT后27天的中位开始,持续24天。35名儿童对艾曲波帕(eltrombopag)治疗有反应,累积血小板恢复率为88.9%。在开始使用艾曲波帕(eltrombopag)之前,巨核细胞数量减少的患者血小板恢复的累积发生率低于正常患者(83.9对100%;P=.035)。单变量分析显示,与艾曲波帕(eltrombopag)反应显着升高相关的因素是供体类型。多元回归分析的结果发现,体重(风险比[HR]=0.7,95%置信区间[CI]0.5-0.9,P=.022),血小板植入时间(HR=1.0,95%CI1.0-1.0,P=.012)和开始艾曲波帕(eltrombopag)前的骨髓巨核细胞(HR=8.0,95%CI1.5-43.3,P=.016)是独立的危险因素。基于Youden's指数算法在接受者操作特征曲线中,预测无反应者的艾曲波帕(eltrombopag)维持剂量的最佳截止值为4mg/kg。受试者工作特征曲线下面积为0.923,敏感性为97.8%,特异性为87.9%,阳性预测值为72.3%,阴性预测值为92%。没有一名儿科患者因副作用或不耐受而停止使用艾曲波帕(eltrombopag)。
结论:艾曲波帕(eltrombopag)对小儿HSCT后血小板减少症患者安全有效。艾曲波帕(eltrombopag)治疗前骨髓中巨核细胞的数量可作为对艾曲波帕(eltrombopag)反应的预测因子。我们建议艾曲波帕(eltrombopag)的维持剂量不应超过4mg/kg/d。详情请扫码咨询:
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