背景：以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征的重度再生障碍性贫血可以通过免疫抑制疗法或同种异体移植得到有效治疗。三分之一的患者患有免疫抑制难以治愈的疾病，伴有持续的严重血细胞减少以及造血干细胞和祖细胞的严重缺陷。血小板生成素可以增加造血干细胞和祖细胞的数量。
方法：我们进行了一项涉及对免疫抑制无效的再生障碍性贫血患者的2期研究，以确定口服血小板生成素模拟物艾曲波帕（eltrombopag）(Promacta)是否可以改善血细胞计数。25名患者接受了50毫克剂量的艾曲波帕（eltrombopag），可根据需要增加至每天150毫克的最大剂量，共12周。主要终点是血细胞计数或输血独立性的临床显着变化。有反应的患者继续接受艾曲波帕（eltrombopag）。
结果：25名患者中有11名（44%）在12周时在至少一个谱系中产生了血液学反应，毒性作用最小。9名患者不再需要输注血小板（血小板计数中位数增加，每立方毫米44,000）。6名患者的血红蛋白水平有所改善（中位数增加，4.4g/dL）；其中3人以前依赖红细胞输血，不再需要输血。9名患者的中性粒细胞计数增加（中位数增加，1350/mm）。连续骨髓活检显示，在有反应的患者中，三系造血功能正常化，而没有增加纤维化。免疫功能监测显示没有一致的变化。
结论：艾曲波帕（eltrombopag）治疗与一些难治性重度再生障碍性贫血患者的多系临床反应相关。详情请扫码咨询：
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