背景：为难治性尿路上皮癌患者开发新药仍然是一个未满足的医疗需求。临床前证据支持靶向VEGF或血小板衍生生长因子轴的基本原理。因此，我们研究了帕唑帕尼Pazopanib（一种具有抗血管生成活性的多靶点药物）在尿路上皮癌患者中的活性和安全性。
方法：在一项开放标签、单组、2期研究中，复发或难治性尿路上皮癌患者（年龄≥18岁）每天口服帕唑帕尼Pazopanib800mg。他们接受治疗直到疾病进展或出现禁止性毒性。主要终点是在独立审查后获得确认的客观反应（定义为完全或部分反应）并按意向治疗分析的患者比例。
结果：试验已经完成。入组的41名患者中有21名（51%）接受了帕唑帕尼Pazopanib作为三线或进一步线治疗。26名(63%)患者的东部肿瘤协作组体能状态为1或2。7名患者确认客观缓解（17·1%，95%CI7·2-32·1），全部为部分缓解.最常见的与治疗相关的3级不良事件是高血压（三个[7%]）、疲劳（两个[5%]）以及胃肠道和阴道瘘（各两个[5%]）。一名患者因十二指肠造瘘而死亡，这与大块肿瘤的组织反应有关。
解释：帕唑帕尼Pazopanib在接受过大量治疗的转移性尿路上皮癌患者中具有单药活性，值得在这种情况下进一步研究。应特别注意与内脏相邻的巨大肿瘤块的患者，因为瘘管形成可能与对帕唑帕尼Pazopanib的反应有关，并且是最常见的严重不良事件。详情请扫码咨询:
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