简介：慢性粒细胞白血病(CML)是一种少见的儿童恶性肿瘤，近年来酪氨酸激酶抑制剂(TKI)显着改善了预后。
患者和方法：我们对2005年1月至2018年12月期间就诊于我们中心的CML患者（≤18岁）进行了回顾性分析，这些患者的基线人口统计学特征、对伊马替尼的反应以及对反应不佳者的实际管理。
结果：共124例患者被诊断为CML，其中99例（80%）处于慢性期。男性占优势（男性：女性=3.1：1），平均年龄为13岁。常见的临床特征是脾肿大(90.9%)和发烧(51.5%)，中位白细胞计数为165×103/μL。3个月时达到完全血液学反应(CHR)、12个月时完全细胞遗传学反应(CCyR)和12个月时主要分子反应的患者比例分别为79.7%、54.1%和50.9%。
中位随访67.4个月，5年总生存率和无事件生存率(EFS)分别为92%±3%和64%±6%。在12个月时未能达到CCyR与1年后的EFS不良相关（风险比=2.865，P=.044）。在3个月时未达到CHR的15名患者中，伊马替尼的剂量递增导致13名(87%)患者达到CHR。由于记录的依从性差，队列中的7名患者失去了对伊马替尼的既定反应。
结论：伊马替尼仍然是CML的一线治疗选择，在儿童中具有合理的结果，特别是当经济负担能力、第二代TKI的可用性和依从性差仍然是管理的主要挑战时。对于反应不佳的患者，伊马替尼Imatinib的剂量递增仍然是一种选择。详情请扫码咨询：
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