这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验检查了艾曲波帕（eltrombopag）每天一次的口服治疗。患者被随机分配（以 1:1:1:1 的比例）接受安慰剂或每天 30、50 或 75 毫克艾曲波帕，持续长达 6 周。根据伴随的 ITP 药物、脾切除术（是或否）和基线血小板计数（>15,000/mm 与 ≤15,000/mm）对随机化进行分层，每个层中的块大小为 4 .为降低血小板增多症的风险，当血小板计数超过每立方毫米 200,000 时停止治疗。种族由每个参与中心自行报告并记录在病例报告表上。
主要终点是在研究的第 43 天血小板计数达到每立方毫米 50,000 或更多。次要终点包括安全性和耐受性、出血迹象、血清血小板生成素水平和健康相关生活质量健康调查，第 2 版 [SF36v2]；QualityMetric）。根据世界卫生组织（WHO）出血量表（0级，无出血；1级，瘀点；2级，轻度失血；3级，大出血；4级）在每次就诊时评估出血的发生率和严重程度，虚弱的失血）。
所有患者在 6 周治疗期间和在研究药物停用后 6 周内每隔 2 周评估一次治疗的安全性、耐受性和疗效。在临床前研究中，在啮齿动物而非狗中发现了白内障形成，因此患者在治疗前、治疗结束时和研究药物最后一次给药后 6 个月接受了眼科评估。一个独立的安全委员会审查了眼部发现。该研究是根据赫尔辛基宣言、良好临床实践指南和当地法律法规的规定进行的。
对治疗的反应定义为达到主要终点：每立方毫米血小板计数≥50,000。所有接受过至少一剂研究药物治疗且基线血小板计数低于 30,000/mm 的患者均被纳入主要终点分析。当获得 272 名患者（每组 68 名）最大预期样本量的三分之一和三分之二的数据时，计划进行两次中期分析。该试验在 2.5% 的显着性水平（一侧）下具有 90% 的统计功效，以检测安慰剂之间有反应（血小板计数≥50,000/mm）的患者与无反应的患者比例有 30% 的差异组和每个艾曲波帕组，假设接受安慰剂的患者中有 30% 会有反应。
使用或不使用伴随药物治疗 ITP、脾切除状态和基线血小板计数（≤15,000/mm 对比 >15,000/mm）的逻辑回归模型被用于测试全局零假设，即所有四个研究组的反应相同。如果原假设被拒绝，则通过封闭测试程序将每个艾曲波帕组的反应几率与安慰剂组的反应几率进行比较，以将整体 1 类错误保持在 2.5%（单侧） .在 10% 的显着性水平上评估治疗反应和分层变量之间的相互作用。000 每立方毫米对比 > 15,000 每立方毫米）被用来测试全球零假设，即所有四个研究组的反应几率相等。
如果原假设被拒绝，则通过封闭测试程序将每个艾曲波帕组的反应几率与安慰剂组的反应几率进行比较，以将整体 1 类错误保持在 2.5%（单侧） .在 10% 的显着性水平上评估治疗反应和分层变量之间的相互作用。000 每立方毫米对比 > 15,000 每立方毫米）被用来测试全球零假设，即所有四个研究组的反应几率相等。如果原假设被拒绝，则通过封闭测试程序将每个艾曲波帕组的反应几率与安慰剂组的反应几率进行比较，以将整体 1 类错误保持在 2.5% .在 10% 的显着性水平上评估治疗反应和分层变量之间的相互作用。艾曲波帕以剂量依赖性方式增加复发性或难治性 ITP 患者的血小板计数。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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