为了估计主要终点分析所需的样本量，我们假设达到主要终点的患者比例对于安慰剂为 20%，对于艾曲波帕（eltrombopag）为 50%（参见方案中包含的统计分析计划）。总共 120 名患者（每个研究组 60 名）使用 0.05 的两侧 alpha 水平将提供 90% 的功效来检测显着的治疗效果。为了估计关键次要终点分析所需的样本量，我们假设安慰剂组出血患者的比例为 20%。通过确保组间差异（艾曲波帕的出血率减去安慰剂的出血率）的置信上限（对应于两侧 95% 置信区间）没有推断出出血发生率的非劣效性超过 10 个百分点。总共 500 名患者（每个研究组 250 名）将提供 80% 的功效来排除在0.025的单侧 alpha 水平下 10 个百分点的绝对差异。因此，计划样本为 500 名患者。
由于艾曲波帕组血栓形成事件的频率增加，独立数据和安全监测委员会建议暂停招募和给药，葛兰素史克终止了该研究，以便对安全性和有效性数据进行全面分析。所有预设的疗效终点均在意向治疗的基
础上进行评估。在所有接受随机分组并接受至少一剂研究药物的患者中评估安全性。
从 2008 年 6 月到 2009 年 9 月，共有 292 名患者入组并随机分配到一个研究组。每组有两名患者在治疗开始前退出研究。在总共 288 名患者中，145 名接受安慰剂，143 名接受艾曲波帕，剂量为 75 毫克，每天一次。研究组的基线人口统计学和临床特征相似。中位年龄为 53 岁（范围，19 至 83 岁）；64% 的患者是男性，61% 是白人。共有 252 名患者 (86%) 患有肝硬化，其中 10% 的患者在基线时患有 Child-Pugh C 级疾病（即 10 分或更高）。在大多数情况下（80%），慢性肝病的病因是病毒。
艾曲波帕治疗增加了大多数患者的血小板计数，而安慰剂组的计数基本保持不变。在第1天，94% 接受安慰剂的患者和 92% 接受艾曲波帕的患者的血小板计数低于每立方毫米 50,000。在第 15 天，接受艾曲波帕治疗的患者中有 59% 的血小板计数超过每立方毫米 80,000，而接受安慰剂的患者中这一比例为 5%。
在手术后4周内，中位血小板计数恢复到接近基线计数的值。两个研究组中的大多数患者（艾曲波帕组 62% 和安慰剂组 56%）接受了出血风险最低的选择性侵入性手术。总体而言，20 名接受安慰剂的患者和 14 名接受艾曲波帕的患者在研究期间没有接受选择性侵入性手术。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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