赛尔帕替尼(Selpercatinib)不良反应

　　Selpercatinib（赛尔帕替尼）是一种用于治疗非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他类型甲状腺癌患者的药物，这些患者的肿瘤在特定基因RET上发生改变（突变或融合）。

　　常见的副作用包括实验室检查的变化（包括肝酶升高、血糖升高、白细胞和血小板计数降低、蛋白质水平降低、钙降低、总胆固醇升高、肌酐升高和钠降低）、口干、腹泻、高血压、疲劳、水肿、皮疹和便秘。

　　Selpercatinib（赛尔帕替尼）是一种激酶抑制剂，这意味着它可以阻断一种酶（激酶）并有助于防止癌细胞生长。在开始治疗之前，必须使用实验室测试确定 RET 基因改变的鉴定。

　　Selpercatinib（赛尔帕替尼） 是第一种专门批准用于癌症和 RET 基因改变患者的疗法。

　　Selpercatinib（赛尔帕替尼）是一种激酶抑制剂，适用于治疗已扩散至身体其他部位（转移性）的非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人；患有晚期或转移性甲状腺髓样癌 (MTC) 的成人和 12 岁及以上儿童；成人和十二岁及以上患有晚期或转移性甲状腺癌的儿童，他们接受了无效或不再有效的放射性碘。

　　赛尔帕替尼不良反应：

　　Selpercatinib可引起严重的副作用，包括肝毒性、高血压、由于心电活动延长（QT 间期延长）引起的心律改变、出血、过敏反应、伤口愈合受损和对未出生婴儿的伤害。

　　Selpercatinib可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

　　Selpercatinib（赛尔帕替尼） 于 2020 年 5 月在美国获批用于医疗用途。

　　Selpercatinib（赛尔帕替尼） 是根据 LIBRETTO-001 临床试验 (NCT03157128) 的结果获得批准的，该试验涉及 702 名年龄在 15-92 岁之间的三种肿瘤类型的参与者。在临床试验期间，参与者每天两次口服 160 毫克 selperatinib，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标是总体反应率 (ORR)，它反映了具有一定肿瘤缩小量和反应持续时间 (DOR) 的参与者的百分比。试验在美国、加拿大、澳大利亚、香港、日本、韩国、新加坡、台湾、瑞士、德国、丹麦、西班牙、法国、英国、意大利和以色列的 84 个地点进行。

　　在 105 名之前接受过铂类化疗的转染 (RET) 融合阳性 NSCLC 成人参与者中评估了非小细胞肺癌 (NSCLC) 的疗效。105 名先前接受过治疗的非小细胞肺癌参与者中，有 64% 的肿瘤完全或部分缩小，其中 81% 的患者持续了六个月以上。在 39 名从未接受过治疗的参与者中，84% 的人经历了肿瘤完全或部分缩小，其中 58% 的人持续了六个月以上。

　　在 12 岁及以上患有 RET 突变 MTC 的参与者中评估了甲状腺髓样癌 (MTC) 的疗效。该研究招募了 143 名先前接受过卡博替尼、凡德他尼或两者（化疗类型）治疗的晚期或转移性 RET 突变 MTC 参与者，以及先前未接受过卡博替尼治疗的晚期或转移性 RET 突变 MTC 参与者卡博替尼或凡德他尼。55 名先前接受过 MTC 治疗的参与者中有 69% 的肿瘤完全或部分缩小，其中 76% 的患者持续了 6 个月以上。在从未接受过批准药物治疗的88名参与者中，73% 的人经历了肿瘤的完全或部分缩小，其中 61% 的人持续了六个月以上。

　　在 12 岁及以上的参与者中评估了转染过程中重排 (RET) 融合阳性甲状腺癌的疗效。该研究招募了 19 名 RET 融合阳性甲状腺癌参与者，他们是放射性碘难治性（RAI，如果是适当的治疗选择）并接受过另一项先前的全身治疗，以及 8 名患有 RET 融合阳性甲状腺癌的参与者RAI 难治且未接受任何额外治疗。19 名先前接受过治疗的甲状腺癌参与者中有 79% 的肿瘤完全或部分缩小，其中 87% 的患者持续了六个月以上。没有接受过放射性碘治疗以外的治疗的所有八名参与者的肿瘤完全或部分缩小，其中 75% 的患者持续了六个月以上。

　　美国食品和药物管理局(FDA) 批准了selpercatinib优先审评、孤儿药和突破性疗法指定的申请；并将赛尔帕替尼批准给礼来公司的子公司Loxo Oncology, Inc.。

　　2020 年 12 月 10 日，欧洲药品管理局(EMA) 的人用医药产品委员会(CHMP)通过了积极意见，建议授予医药产品赛尔帕替尼有条件的营销授权，用于治疗癌症在转染 (RET) 基因改变期间显示重排：RET 融合阳性非小细胞肺癌 (NSCLC)、RET 融合阳性甲状腺癌和 RET 突变的甲状腺髓样癌 (MTC)。该药品的申请人是礼来荷兰 BV Selpercatinib 于 2021 年 2 月在欧盟获准用于医疗用途。微信扫描下方二维码了解更多：