获得性再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引起的。免疫抑制疗法是有效的，但残留干细胞数量的减少可能会限制其疗效。对于免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者，艾曲波帕（eltrombopag）（一种合成的血小板生成素受体激动剂）导致近一半患者的临床血细胞计数显着增加。我们将标准免疫抑制治疗与艾曲波帕联合用于既往未经治疗的重度再生障碍性贫血患者。
我们在一项免疫抑制治疗加艾曲波帕的前瞻性 1-2 期研究中连续招募了 92 名患者。三个连续入组的队列在开始时间和艾曲波帕方案的持续时间方面有所不同（第 1 组从第 14 天到第 6 个月接受艾曲波帕，第 2 组从第 14 天到第 3 个月，第 3 组从第 1 天到第 6 个月接受艾曲波帕）。对队列进行了单独分析。主要结果是 6 个月时的完全血液学反应。次要终点包括对骨髓癌的总体反应、存活、复发和克隆进化。
6 个月时的完全缓解率在队列 1 中为 33%，在队列 2 中为 26%，在队列 3 中为 58%。6 个月时的总体缓解率分别为 80%、87% 和 94%。合并队列的完全缓解率和总体缓解率高于我们的历史队列，其中完全缓解率为 10%，总体缓解率为 66%。中位随访 2 年，生存率为 97%；一名患者在研究期间死于非血液学原因。注意到骨髓细胞结构、CD34+ 细胞数量和早期造血祖细胞频率显着增加。复发率和克隆进化率与我们的历史经验相似。两名患者出现严重皮疹，导致艾曲波帕提前停药。
与历史队列相比，在重度再生障碍性贫血患者中，在免疫抑制治疗中加入艾曲波帕与显着更高的血液学反应率相关。
在再生障碍性贫血患者中，“空”的骨髓不产生血细胞，当全血细胞减少症严重且未经治疗时，几乎所有患者在确诊后 1 年内死亡。根据大量实验室研究和动物模型推断，获得性再生障碍性贫血具有免疫病理生理特征。患者通过干细胞移植中的造血系统和免疫系统的替代而治愈，但单独的免疫抑制治疗也有效。大约三分之二的患者在一个疗程的马抗胸腺细胞球蛋白和环孢菌素治疗后血细胞生成增加。血液学反应与长期生存密切相关。
许多改进马抗胸腺细胞球蛋白和环孢菌素标准治疗的努力都失败了。兔抗胸腺细胞球蛋白是一种比马抗胸腺细胞球蛋白更有效的淋巴细胞毒剂，在一项随机试验中不如马抗胸腺细胞球蛋白有效。环磷酰胺具有不可接受的毒性作用。提高反应率的经验努力和进一步调节免疫反应的理性尝试在研究试验中没有成功。
免疫抑制功效的一个可能限制是干细胞缺陷。所有重度再生障碍性贫血患者的早期祖细胞和造血干细胞都大大减少。血细胞计数是再生障碍性贫血患者预后的主要预测因素，并被假定为反映干细胞储备。网织红细胞和淋巴细胞的残留水平与抗胸腺细胞球蛋白的反应和存活相关。儿童对免疫抑制疗法的血液学反应率高于成人，老年人更差，与随着衰老而发生的干细胞损失相关。
我们之前发现艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂，对免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者有效。大约 45% 的患者对单药艾曲波帕有血液学反应；他们不仅血小板计数更高，而且血红蛋白水平和中性粒细胞数量也显着增加。我们假设将艾曲波帕添加到标准免疫抑制作为重度再生障碍性贫血的首选治疗方法将提高完全缓解率并改善长期结果。关于艾曲波帕价格信息？更多详情可咨询下方微信。
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