艾曲波帕eltrombopag导致近一半患者的血计数显著增加

　　背景：　　

　　获得性再生障碍性贫血是免疫介导的骨髓破坏引起的。免疫抑制疗法会有一些疗效 ，但残留干细胞数量的减少可能会限制其疗效。在免疫抑制无效的再生障碍性贫血患者中，一种合成血小板生成素受体激动剂艾曲波帕（eltrombopag）导致近一半患者的血计数显著增加。我们将标准免疫抑制疗法与艾曲波帕（eltrombopag）联合应用于以前未治疗的重度再生障碍性贫血患者。　　

　　方法：　　

　　我们连续招募了92名患者参加一项前瞻性的1-2期研究，免疫抑制疗法加艾曲波帕（eltrombopag）。连续入组的三个队列在起始时间和艾曲波帕（eltrombopag）方案持续时间上存在差异(队列1从第14天到6个月接受艾曲波帕（eltrombopag），队列2从第14天到3个月，队列3从第1天到6个月)。分别对队列进行分析。主要结果是6个月时血液系统完全缓解。次要终点包括总体反应、生存、复发和髓系癌的克隆进化。　

　　结果：　

　　第1组6个月完全缓解率为33%，第2组为26%，第3组为58%。6个月时的总有效率分别为80%、87%和94%。联合队列的完全缓解率和总缓解率高于我们的历史队列，其中完全缓解率为10%，总缓解率为66%。中位随访2年，生存率为97%;一名患者在研究期间死于非血液学原因。骨髓细胞数量、CD34+细胞数量和早期造血祖细胞频率明显增加。复发率和克隆进化与我们的历史经验相似。2例患者出现严重皮疹，导致艾曲波帕（eltrombopag）早期停用。　　

　　结论：　　

　　与历史队列相比，在免疫抑制治疗中加入艾曲波帕（eltrombopag）与严重再生障碍性贫血患者的血液学反应率显著升高相关。　　

　　我们先前发现，口服血小板生成素受体激动剂艾曲波帕（eltrombopag）对免疫抑制难以治愈的再生障碍性贫血患者有效。大约45%的患者对单药艾曲波帕（eltrombopag）有血液学反应;他们不仅有更高的血小板计数，而且血红蛋白水平和中性粒细胞数量也有明显的增加。我们假设，在标准免疫抑制剂中加入艾曲波帕（eltrombopag）作为重度再生障碍性贫血的首个治疗方案将增加完全缓解率并改善长期预后。详情请扫码咨询：