免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，由于脾脏破坏和巨核细胞无法恢复正常计数而导致循环血小板数量减少。糖皮质激素药物的免疫抑制疗法是治疗的第一线。然而，对这些药物缺乏反应的情况并不少见，难治性患者的治疗存在争议。实际上，日常临床实践表明，尽管有当前指南，但目前被认为是合适的第二选择疗法的脾切除术已被血小板生成素受体激动剂的治疗所取代。这些促进了巨核细胞的血小板产生。在过去的10年中，对于一线药物或脾切除难治的ITP患者，允许使用其中一种即艾曲波帕（艾曲博帕）。
不良事件的处理以及在特定情况下使用艾曲波帕也将涉及在内。迄今报道的经验使我们建议艾曲波帕有效诱导血小板计数的恢复。此外，最近的论文表明，在停药后最初被认为是有问题的持续反应可能在少数情况下是可能的。安全性令人满意尽管存在血栓栓塞危险因素的患者应谨慎治疗，直到完全确定与艾曲波帕相关的血栓形成风险为止。总而言之，尽管仍需要进行更大的研究来澄清一些问题，但对于传统医学治疗或脾切除术难以治疗的ITP患者，艾曲波帕可能是一种有用的替代工具。
艾曲波帕是一种合成的联苯non非肽低分子量TPO-RA，以艾曲波帕olamine [3'-{（2Z）-2- [1（3,4-二甲基苯基）-3-甲基-5-氧]表示-1，5-二氢-4H-吡唑-4-亚甲基]肼} -2′-羟基-3-联苯甲酸-2-氨基乙醇（1：2）；分子量：564.65]。与天然TPO结合到TPO-R的胞外域不同，艾曲波帕与后者的跨膜域相互作用。结果，Janus激酶/信号转导子和转录激活子（JAK / STAT）信号通路刺激巨核细胞生成，而未检测到自身抗体的产生。此外，艾曲波帕不会影响激动剂诱导的血小板聚集或活化，并且其口服生物利用度极佳。口服后2–6 h出现循环峰值。代谢是通过细胞色素P450同工酶CYP1A，CYP2C8和尿苷二磷酸葡萄糖醛酸糖基转移酶在肝脏中发生的，半衰期为21–32 h。
几项临床试验分析了艾曲波帕在ITP中的疗效和安全性。有趣的是，其中之一最近提供了有关5年随访的信息。这些试验以及日常实践中产生的其他临床观察结果将在下面讨论。在某些特定情况下，使用艾曲波帕治疗ITP的有效性和安全性也将进行回顾。
推荐艾曲博帕用于治疗难治性免疫性血小板减少症（ITP）。基于其半衰期，使用间歇剂量可能是实际的。我们的目的是比较间歇性与每日艾曲波帕剂量方案治疗原发性ITP难治性和先前疗法的有效性和安全性。
这是一项回顾性研究，我们分析了34例先前治疗难以治疗的成人原发性ITP患者。艾曲波帕用于这项研究。将患者分为每日艾曲波帕剂量和间断艾曲波帕剂量组。评估了艾曲波帕的有效性，包括血小板计数和出血分辨率。通过不良事件报告评估安全性。
结果：在每天的艾曲波帕剂量组中，总缓解（OR），完全缓解（CR），部分缓解（PR）和复发率分别为69.23％，53.85％，15.38％和30.77％。在间歇性艾曲波帕剂量组中，OR，CR，PR和复发率分别为68.75％，50％，18.75％和31.25％。每天和间歇性艾曲波帕剂量组之间在CR，PR，复发，无复发生存率和不良事件方面的比较显示无显着差异。
结论：在先前治疗难以治疗的ITP患者中，间歇性艾曲波帕剂量是安全有效的，与每日艾曲波帕剂量相当。微信扫描下方二维码了解更多：
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