艾曲波帕/艾曲泊帕的疗效和不良反应

　　艾曲波帕（艾曲泊帕）是目前美国食品和药物管理局批准的唯一用于治疗儿童慢性免疫性血小板减少症（ITP）的血小板生成素受体激动剂。这种每天口服一次的疗法对儿童显示出良好的疗效和不良反应。两项多中心，双盲，安慰剂对照的临床试验（PETIT [特罗波帕在小儿患有慢性特发性血小板减少性紫癜（ITP）的血小板减少症患者的疗效和安全性研究]和PETIT2 [儿童慢性免疫性血小板减少症新药研究，低血小板数的血液疾病可能容易导致瘀伤，牙龈出血和/或体内出血]）显示了提高血小板数，减少出血，并减少对伴随ITP治疗的需要，且副作用相对较少。

　　常见的药物相关不良反应包括头痛，恶心和肝胆实验室异常。儿童的长期安全性数据有限，并且成人的研究还没有显示出血栓形成，骨髓纤维化或白内障形成的临床显着增加。艾曲波帕（艾曲泊帕）也已被批准用于治疗难治性严重再生障碍性贫血（AA），并有可能在ITP和严重AA以及与血小板减少相关的其他疾病中广泛使用。成年人的研究还没有发现血栓形成，骨髓纤维化或白内障形成的临床发生率显着增加。艾曲波帕（艾曲泊帕）也已被批准用于治疗难治性严重再生障碍性贫血（AA），并有可能在ITP和严重AA以及与血小板减少相关的其他疾病中广泛使用。成年人的研究还没有发现血栓形成，骨髓纤维化或白内障形成的临床发生率显着增加。艾曲波帕也已被批准用于治疗难治性严重再生障碍性贫血（AA），并有可能在ITP和严重AA以及与血小板减少相关的其他疾病中广泛使用。

　　艾曲波帕（艾曲泊帕）首先在一项针对慢性ITP成人患者的试验中进行了评估。Bussel等首先评估了艾曲波帕在难治性慢性ITP成人患者中的疗效和安全性，并证明了血小板计数呈剂量依赖性上升。

　　艾曲波帕的耐受性良好，不良反应极少。Bussel等人的研究还表明，艾曲波帕治疗减少了对伴随疗法和急救疗法的使用，并改善了与健康相关的生活质量。这项关键性研究的结果促成了2008年FDA首次批准艾曲波帕用于ITP成人患者。随后的成人三期双盲，安慰剂对照研究表明，对于大多数慢性ITP患者（约70％至80％），艾曲波帕可有效提高血小板计数并减少出血。在这项研究中，对艾曲波帕的反应定义为血小板计数达到50至400×109/ L在研究期间的任何评估点。

　　在儿童PETIT试验中评估了儿童艾曲波帕的疗效和安全性，该试验评估了ITP的儿科患者（PETIT：慢性特发性血小板减少性紫癜[ITP]对儿童血小板减少症患者艾曲波帕的疗效和安全性研究； PETIT2：一项新的研究儿童慢性免疫性血小板减少症（ITP）的药物，这是一种血小板计数低的血液疾病，可导致容易瘀伤，牙龈出血和/或体内出血。PETIT和PETIT2是2和3期随机，多中心，安慰剂对照试验。

　　PETIT是一项3部分，多中心的2/3期试验。该研究将每个年龄段的少数儿童纳入24周开放标签剂量确定阶段，随后将患者纳入7周随机，双盲，安慰剂对照试验阶段通过17到24周的开放标签扩展。PETIT2是一项在北美和南美，欧洲和亚洲的12个不同国家/地区的38个中心进行的3期，2部分随机，多中心，安慰剂对照研究。该研究包括13周的随机双盲安慰剂对照部分，然后是24周的开放标签期，在此期间所有患者均接受艾曲波帕治疗。

　　总体而言，艾曲波帕的耐受性良好。在PETIT和PETIT2中，在试验期间报告的最常见的不良反应包括头痛，上呼吸道感染，鼻咽炎，腹泻和转氨酶。

　　总之，艾曲波帕是首个经FDA批准的用于小儿慢性ITP的口服TPO-RA，它似乎是安全有效的。艾曲波帕的治疗需要每月监测，并且与某些可改变的风险（例如，肝毒性和血栓形成的风险）相关，但是对于需要治疗以改变血小板计数的慢性ITP的小儿患者，可以考虑使用它。尽管艾曲波帕治疗对儿童的长期不良反应仍需要进一步研究，但艾曲波帕的使用正在扩大到AA，定性血小板疾病和重症急性ITP患者。它也可能成为慢性ITP的疾病缓解疗法。微信扫描下方二维码了解更多：