目的：慢性粒细胞白血病（CML）是儿童期较为少见的恶性肿瘤。在这个年龄组中单独使用甲磺酸伊马替尼Imatinib治疗CML的研究有限。
方法：我们回顾性分析了连续30名CML慢性期儿童单独使用伊马替尼Imatinib治疗的结果。
结果：诊断时的中位年龄为11岁，男性居多。脾肿大引起的虚弱和腹部不适是最常见的表现特征，脾肿大是主要体征。在开始伊马替尼Imatinib时，19名儿童处于早期CP，而11名儿童处于晚期CP。90%达到完全血液学缓解，达到CHR的中位时间为60天。在可评估的儿童中，83.3%的儿童实现了细胞遗传学反应(CyGR)。那些达到完全CyGR的人在最后一次随访时处于主要分子缓解状态。3年时，无进展生存率为81.5%，总生存率为100%。10年时，12名（40%）儿童在肌内治疗失败，其中3名（10%）儿童出现原发性肌内抗性，9名（30%）发生继发性肌内抗性。伊马替尼Imatinib耐受性良好，严重（III-IV级）事件很少发生。除了在60%的队列中观察到的皮肤色素减退外，非血液学毒性并不常见。
结论：在儿童中呈现CML-CP的特征与其他印度和国际研究具有可比性。伊马替尼Imatinib是儿童CML-CP一线治疗非常有效和安全的药物。它对诱导CHR非常有效。坚持治疗对于实现CyGR和长期生存非常重要。这些数据对于同种异体干细胞移植(SCT)或二线酪氨酸激酶抑制剂(TKI)不是负担得起的选择的发展中国家的经济贫困儿童很有用。详情请扫码咨询：
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