目的：评估依维莫司Everolimus在患有结节性硬化症（TSC）相关室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）的幼儿中的长期安全性。
研究设计：在结节性硬化症复合体1(EXIST-1)研究中检查依维莫司Everolimus是一项多中心、随机、双盲3期研究，具有开放标签扩展，评估依维莫司Everolimus在TSC相关患者中的疗效和耐受性世嘉。依维莫司Everolimus以4.5mg/m(2)/天开始，滴定至5-15ng/mL的血谷水平。在依维莫司Everolimus开始时年龄<3岁的患者亚组中进行了安全性数据（不良事件[AE]）的事后分析。
结果：共纳入18名患者（中位年龄1.82岁）；在2013年1月11日的分析截止日期，16人仍在接受依维莫司Everolimus。中位依维莫司Everolimus暴露时间为31.1个月（范围，11.5-39个月）。一名患者因不良事件（即不动杆菌菌血症、血液碱性磷酸酶升高和病毒感染）而停止治疗。所有患者均报告了AE，但事件的严重程度大多为1/2级；12名患者(66.7%)经历了3级事件，2名患者(11.1%)报告了4级事件。最常见的AE是口腔炎、咳嗽、咽炎和发热；在该人群中未发现新的安全问题。50%的患者报告了严重的AE；4名患者（22.2%）怀疑这些与药物有关。
结论：依维莫司Everolimus似乎是年龄<3岁TSC相关SEGA患者的安全治疗选择。该亚群中的小样本量限制了结果的解释；需要在儿科人群中进行更多的研究，并且正在进行中。详情请扫码咨询：
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