简介：乳头状肾细胞癌(PRCC)占肾癌的10%-15%。转移性PRCC（mPRCC）患者没有标准治疗方法。阿西替尼Axitinib被指定为转移性透明细胞肾癌的二线治疗，我们旨在评估这种血管内皮生长因子受体抑制剂在mPRCC一线治疗中的疗效。
方法：这项法国多中心II期研究AXIPAP招募了未经治疗的mPRCC患者，这些患者具有可测量的疾病、东部肿瘤协作组的体能状态≤1和足够的器官功能。PRCC必须通过组织学专家中央审查确认。阿西替尼Axitinib每天两次口服5mg。主要终点是中央审查的24周无进展率(24w-PFR)。
结果：筛选出56名患者，其中44名患者被纳入（13名1型，30名2型和1名未指定）。中位随访时间为32.0(13.1-39.9)个月。24w-PFR为45.2%（95%置信区间[CI]，32.6%至+∞），客观缓解率为28.6%（95%CI，15.7%-44.6%）（1型：7.7%；2型:35.7%)。1型和2型的总体中位无进展生存期分别为6.6个月（95%CI，5.5-9.2）、6.7个月（95%CI，5.5-9.2）和6.2个月（95%CI，5.4-9.2）。中位总生存期为18.9个月（95%CI，未达到12.8）。不良事件与预期一致；除高血压（27%）外，3-4级治疗相关不良事件很少见。
结论：阿西替尼Axitinib在mPRCC患者中表现出令人鼓舞的疗效，尤其是在2型PRCC中。毒性是可控的。阿西替尼Axitinib似乎是一线治疗的一个有趣选择，值得进一步研究与这些患者的免疫治疗相结合。在这种情况下，应推荐专家病理学检查。详情请扫码咨询:
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